2025年2月14日，小野制药株式会社宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准维姆塞替尼(vimseltinib)，这是一款激酶抑制剂，用于成人有症状的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)患者，适用人群为手术切除可能会加重功能受限或引发严重发病风险的患者。维姆塞替尼由小野制药全资子公司Deciphera制药研发，此前FDA已授予该药快速通道资格以及优先审评资格。
疗效数据
FDA的批准基于关键性Ⅲ期MOTION研究以及Ⅰ/Ⅱ期研究的疗效与安全性数据。MOTION研究纳入不适合手术、既往未接受抗CSF1/CSF1R靶向治疗(既往可使用伊马替尼或尼洛替尼)的腱鞘巨细胞瘤患者，开展维姆塞替尼与安慰剂的对照研究。研究结果显示，维姆塞替尼可实现肿瘤缓解，同时改善患者关节活动、躯体功能与疼痛等相关指标。本品整体安全性可控，和Ⅰ/Ⅱ期临床试验既往公布的结果相符。
MOTION研究简介
MOTION是一项分为两部分的随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验，评估维姆塞替尼用于不适合手术、既往未接受抗CSF1/CSF1R靶向治疗(既往可接受伊马替尼、尼洛替尼)的腱鞘巨细胞瘤患者的疗效与安全性。研究主要终点：依据RECISTv1.1，经设盲独立放射学评审，意向治疗人群第25周的客观缓解率，并与安慰剂进行对比。次要终点包括依据肿瘤体积评分(TVS)判定的客观缓解率、主动关节活动度、躯体功能、关节僵硬、生活质量与疼痛，全部指标均在第25周进行评估。
本研究分为两个阶段。第一阶段：患者随机接受维姆塞替尼或安慰剂，持续24周。第二阶段：第一阶段分配至安慰剂组的受试者可选择换用维姆塞替尼;全部受试者进入开放标签阶段，长期使用维姆塞替尼。
关于维姆塞替尼
适应症
维姆塞替尼适用于治疗患有有症状的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)的成年患者，这些患者的手术切除可能会导致功能受限加重或严重并发症。
关于腱鞘巨细胞瘤(TGCT)
腱鞘巨细胞瘤是一种罕见疾病，由集落刺激因子1(CSF1)基因发生易位所致，该变异会造成CSF1过表达，并招募表达集落刺激因子1受体(CSF1R)的炎症细胞聚集至病灶处。腱鞘巨细胞瘤属于罕见的非恶性肿瘤，生长于关节内部或关节周边，由CSF1基因调控异常，进而造成CSF1大量生成引发。
腱鞘巨细胞瘤也被称为腱鞘巨细胞瘤(GCT-TS)，色素沉着绒毛结节性滑膜炎(PVNS)则属于弥漫型腱鞘巨细胞瘤。尽管不属于恶性肿瘤，但这类肿瘤会持续生长，损伤周围组织与结构，引发疼痛、肿胀以及关节活动受限。手术是主要治疗手段，但肿瘤容易复发，弥漫型腱鞘巨细胞瘤的复发风险尤其高。
若未接受治疗或是肿瘤反复复发，受累关节及周边组织会出现损伤、退变，严重时可造成残疾。对于部分患者，手术切除可能进一步加重功能受限或带来严重并发症，这类患者的全身治疗选择十分有限，临床上仍需要新的治疗方案。
