艾曲波帕(Eltrombopag)是处方药物，含有活性物质艾曲泊帕（eltrombopag），用药请谨遵医嘱，切勿私自用药。
艾曲波帕(Eltrombopag)是什么？用于什么？
艾曲波帕(Eltrombopag)是一种用于治疗以下疾病的药物：
1、原发性免疫性血小板减少症（ITP）：这是一种患者免疫系统破坏血小板（血液中帮助凝血的成分）的疾病。ITP患者血液中血小板计数低（血小板减少症），存在出血风险。艾曲波帕(Eltrombopag)用于1岁及以上患者，这些患者对皮质类固醇或免疫球蛋白等药物治疗无效。在儿童和青少年中，当疾病病程至少6个月时使用本药；
2、成人慢性（长期）丙型肝炎患者的血小板减少症：丙型肝炎是由丙型肝炎病毒引起的肝脏疾病。当血小板减少症过于严重、无法采用基于干扰素的疗法（一种丙型肝炎治疗方法）时使用艾曲波帕(Eltrombopag)；
3、获得性重型再生障碍性贫血（这是一种骨髓无法生成足够血细胞或血小板的疾病）：艾曲波帕(Eltrombopag)用于成人患者，这些患者的病情经免疫抑制疗法（降低机体免疫防御的药物）未能控制，且无法接受造血干细胞移植（即用供体的干细胞替换患者的骨髓以形成新的骨髓）。
艾曲波帕(Eltrombopag)如何使用？
艾曲波帕(Eltrombopag)有片剂剂和配制混悬液的粉末剂两种剂型，均需口服。本药仅凭处方获取，剂量取决于患者年龄和所治疗的疾病，需根据需要调整以维持适当的血小板水平。
艾曲波帕(Eltrombopag)如何发挥作用？
在体内，一种名为“血小板生成素”的激素通过与骨髓中特定受体（靶点）结合，刺激血小板生成。艾曲波帕(Eltrombopag)的活性物质艾曲泊帕也能结合并刺激这些血小板生成素受体，从而增加血小板生成，改善血小板计数。
艾曲波帕(Eltrombopag)的研究显示哪些获益？
成人ITP
在成人ITP治疗中，艾曲波帕(Eltrombopag)与安慰剂（假治疗）在两项主要研究中进行了比较，共纳入311例既往接受过治疗但无效或疾病复发的患者。
艾曲波帕(Eltrombopag)比安慰剂更有效：在第一项研究中，6周治疗后，59%的艾曲波帕(Eltrombopag)组患者（73例中的43例）血小板计数达到至少每微升50,000个（此水平被认为足以预防出血并发症），而安慰剂组仅为16%（37例中的6例）。在第二项研究中，135例艾曲波帕(Eltrombopag)组患者在6个月治疗期间达到目标血小板计数（每微升50,000至400,000个）的可能性约为62例安慰剂组患者的8倍。
另一项单独分析（结合另一项研究数据）探讨了成人患者开始治疗前的诊断时间与药物应答的关系。在近400例ITP患者中，治疗6周后血小板计数达到至少每微升50,000个的患者比例，在诊断时间少于6个月和多于6个月的患者中总体相当。科学文献数据支持这一发现。
儿童ITP
在儿童ITP中，一项主要研究（纳入92例1至17岁、既往接受过ITP治疗的儿童）显示，艾曲波帕(Eltrombopag)比安慰剂更有效。该研究为期13周，观察的是在第5至12周期间（不使用救援药物的情况下），血小板计数在8周中至少6周增加至每微升50,000个及以上的患者比例。艾曲波帕(Eltrombopag)组约40%（63例中的25例）达到此标准，而安慰剂组仅约3%（29例中的1例）。研究扩展部分发现，艾曲波帕(Eltrombopag)能长期有效维持足够的血小板水平。
丙肝相关血小板减少症
在丙肝相关血小板减少症治疗中，开展了两项主要研究，共纳入1,441例成人。这些研究比较了艾曲波帕(Eltrombopag)与安慰剂在丙型肝炎患者（初始血小板计数过低无法启动治疗，即低于每微升75,000个）中支持启动和维持抗病毒治疗的疗效。两项研究的主要有效性指标均为治疗结束后6个月血液检测无丙型肝炎病毒迹象的患者数量。
在这两项研究中，艾曲波帕(Eltrombopag)组丙型肝炎病毒检测阴性的患者比例高于安慰剂组（第一项研究为23%vs14%，第二项研究为19%vs13%）。
重型再生障碍性贫血
在重型再生障碍性贫血治疗中，对43例患者进行了艾曲波帕(Eltrombopag)研究，未与其他药物比较。主要有效性指标为治疗12或16周后对艾曲波帕(Eltrombopag)产生应答（血小板、红细胞或白细胞计数维持在预设水平以上）的患者数量。
在该研究中，12周时40%的患者（43例中的17例）对治疗产生应答，其中65%（17例中的11例）血小板计数较基线增加至少每微升20,000个，或保持稳定且无需输血。一项支持性研究的初步数据与主要研究结果一致，12周时46%的患者对治疗产生应答。
艾曲波帕(Eltrombopag)的风险有哪些？
1、成人ITP患者最常见副作用（可能影响超过1/10人群）：恶心（想吐）、腹泻、某些肝酶血水平异常。最重要的严重副作用是肝脏问题和血栓栓塞并发症（血管中血栓形成问题）。
2、儿童ITP患者最常见副作用：鼻咽部感染、咳嗽、发热、腹部或口咽部疼痛、牙痛、流涕。
3、成人重型再生障碍性贫血患者最常见副作用：头痛、头晕、咳嗽、腹部或口咽部疼痛、恶心、腹泻、关节痛、四肢痛、疲劳、发热、某些肝酶血水平异常。
4、接受干扰素和艾曲波帕(Eltrombopag)治疗的晚期慢性丙型肝炎伴血小板减少症患者最常见副作用：头痛、贫血（红细胞计数低）、食欲下降、咳嗽、恶心、腹泻、高胆红素血症（血液中胆红素水平高）、脱发、瘙痒、肌肉痛、发热、疲劳、流感样疾病、虚弱、寒战、水肿（因体内积水）。重要严重副作用是肝脏问题和血栓栓塞并发症。
