艾曲波帕(Eltrombopag)是一种血小板生成素受体激动剂，用于增加特定慢性免疫性血小板减少症（ITP）和重型再生障碍性贫血患者的低血小板计数（血小板减少症）。血小板是有助于形成凝块、阻止出血的血细胞。
艾曲波帕(Eltrombopag)在ITP和重型再生障碍性贫血中的起效速度如何？
艾曲波帕(Eltrombopag)在不同适应症下的起效时间及研究数据如下：
1、血小板减少症（用于经皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术治疗后应答不足的慢性ITP患者）：在针对成人慢性免疫性血小板减少症的试验（773B和773A研究）中，开始艾曲波帕(Eltrombopag)治疗后1周即可检测到血小板计数增加；治疗2周后达到最大反应。在Petit2试验的26例儿科应答患者中，62%在治疗前2周观察到初始反应——即在治疗的第5至12周（共8周）中，有6周达到了血小板应答（≥50×10⁹/L且无需救援治疗）。
2、丙肝相关血小板减少症（用于慢性丙型肝炎患者的血小板减少症，以支持启动和维持基于干扰素的疗法）：在Enable1和2试验中，患者达到目标血小板计数（≥90×10⁹/L）的中位时间为2周。95%的患者在接受艾曲波帕(Eltrombopag)治疗后能够接受抗病毒治疗。
3、再生障碍性贫血联合疗法（与标准免疫抑制疗法联用，作为重型再生障碍性贫血的一线治疗）：目前尚不清楚艾曲波帕(Eltrombopag)联合免疫抑制疗法在既往未治疗的重型再生障碍性贫血患者中的确切起效速度。但在US01T研究队列3中，治疗计划前6个月每日一次使用艾曲波帕(Eltrombopag)的患者，3个月时对联合疗法产生完全或部分应答的比例为87%（95%置信区间75-100）。该队列3的25例儿科患者中，24例在6个月时也出现了完全或部分应答，这是试验测量的关键结局。
4、重型再生障碍性贫血（用于经免疫抑制疗法应答不足的患者）：目前尚不清楚艾曲波帕(Eltrombopag)在对既往免疫抑制疗法无应答的重型再生障碍性贫血患者中的确切起效速度。但在12周时，44%（25例中的11例）的患者对治疗产生了至少部分血液学应答，其中11例中的9例当时已无需血小板输注。
