2018年11月16日，诺华宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大艾曲波帕(Eltrombopag)的适应症标签，将其与标准免疫抑制疗法联合，用于治疗成人和2岁及以上儿童重型再生障碍性贫血（SAA）患者的一线治疗。
艾曲波帕(Eltrombopag)是一种口服的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。在美国以外的大多数国家，该药物以艾曲波帕(Eltrombopag)为商品名销售。它已获批用于对免疫抑制疗法反应不足的SAA患者，以及用于对其他治疗无效的成人和儿童慢性免疫性血小板减少症（ITP），和治疗慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染相关的血小板减少症。
"若不及时治疗，重型再生障碍性贫血可能是一种致命的疾病，且许多患者对当前的一线治疗方案反应不佳，"诺华肿瘤首席执行官Liz Barrett表示。"今日美国FDA的批准对于罹患这一棘手疾病的患者而言是向前迈出的重要一步，也彰显了诺华在治疗方案稀缺的领域持续重塑治疗模式的决心。"
FDA的批准基于诺华对国家心肺血液研究所（NHLBI）院内研究计划部赞助并在合作研发协议（CRADA）下进行的一项研究的分析。研究显示，在初治（未接受过确定性IST）的SAA患者中，当艾曲波帕(Eltrombopag)与标准免疫抑制疗法联合使用时，44%（95% CI 33,55）的患者在6个月时达到完全缓解，这一比例比历史上观察到的单独使用标准免疫抑制疗法的完全缓解率高出27%。在6个月时，总体缓解率为79%（95% CI 69,87）。
这些高缓解率对于先前未接受过标准免疫抑制疗法的SAA患者具有重大的临床影响。这些结果进一步夯实了艾曲波帕(Eltrombopag)在2015年获得的、用于免疫抑制疗法难治性SAA患者的适应症基础。在该适应症中，部分患者在停用艾曲波帕(Eltrombopag)后维持了稳定的血细胞计数并表现出骨髓功能恢复。
关于免疫抑制疗法初治SAA患者的新数据显示，患者接受6个月的艾曲波帕(Eltrombopag)联合马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢素（CsA）治疗，随后使用环孢素维持治疗，其中位缓解持续时间达到了24.3个月。
在该研究中，报告的最常见不良反应（发生率>=5%）包括肝功能检查异常、皮疹以及皮肤变色（包括色素沉着过度）。
