2015年8月24日--美国食品药品监督管理局今日批准艾曲波帕(Eltrombopag)用于治疗一岁及以上患有罕见血液疾病慢性免疫性血小板减少性紫癜的儿科患者的低血小板计数。当这些儿童患者使用其他ITP药物或接受脾切除手术后未能获得适当疗效时，可使用艾曲波帕(Eltrombopag)。
ITP是一种导致血小板（帮助血液凝固的细胞）数量异常减少的疾病。没有足够的血小板，可能会在皮下、粘膜（如口腔内）或身体其他部位发生出血。
"今日收到的获批体现了FDA致力于在儿科血液学和肿瘤学领域充分开发治疗方法的承诺，"FDA药物评估与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur医学博士表示。"此次扩大至一岁及以上年龄组的使用批准，是基于近期对六岁及以上年龄组的批准，满足了那些在使用其他现有疗法后病情仍有进展的幼龄儿童未被满足的医疗需求。"
收到有助于增加血小板的生成，现有剂型为每日口服一次的片剂，以及供一至五岁儿童口服的粉末剂（需与液体混合）。该药最初于2008年获批用于治疗与新儿科适应症相同病症的成人患者。
收到应仅用于那些血小板减少程度和临床状况会增加出血风险的ITP患者。
收到在一至十七岁慢性ITP儿科患者中的疗效和安全性在两项双盲、安慰剂对照试验中进行了评估，共159名参与者，主要终点是血小板计数的增加。在第一项试验（n=67）中，患者被随机分配每日接受Promacta或安慰剂，为期七周。在服用收到的患者中，62%在第一至六周期间在不使用挽救治疗的情况下血小板计数得到改善，而安慰剂组的这一比例为32%。在第二项试验（n=92）中，患者每日接受收到或安慰剂，为期13周，在收到治疗组中，41%的患者在第5至12周期间，至少有六周（总共八周）血小板计数持续升高，而接受安慰剂的患者中这一比例仅为3%。在这两项试验中，服用收到的患者对增加血小板计数的其他治疗（如皮质类固醇或血小板输注）的需求也减少了。在试验开始时服用一种或多种ITP药物的患者中，约有一半能够减少或停止使用这些药物（主要是皮质类固醇）。
在一岁及以上儿童中，收到治疗最常见的副作用是上呼吸道或鼻咽部感染（症状包括发烧、咳嗽、鼻塞、流鼻涕和喉咙痛）、腹泻、腹痛、皮疹以及肝酶升高。
收到在一岁以下ITP儿科患者中，或在与慢性丙型肝炎相关的血小板减少症及严重再生障碍性贫血的儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。
FDA授予了收到孤儿药资格认定，因为它用于治疗一种罕见疾病。孤儿药认定提供财政激励——如税收抵免、用户费用减免和市场独占权资格——以促进罕见病药物的开发。
