2014年8月26日，葛兰素史克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了艾曲波帕(Eltrombopag)补充新药申请（sNDA），用于对免疫抑制疗法（IST）反应不足的严重再生障碍性贫血（SAA）患者，每日口服一次。
严重再生障碍性贫血是一种骨髓无法制造足够红细胞、白细胞和血小板的血液疾病。艾曲波帕(Eltrombopag)是一种口服的血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过帮助诱导骨髓干细胞增殖和分化，以增加血细胞生成。
"FDA批准艾曲波帕(Eltrombopag)，满足了这一非常罕见但严重的血液疾病患者在当前治疗方案失败后的一项重要治疗需求，"葛兰素史克肿瘤事业部总裁Paolo Paoletti博士表示。"通过与美国国立卫生研究院的合作，其研究证明了艾曲波帕(Eltrombopag)有潜力在至少一个细胞系（红细胞、血小板或白细胞）中实现血液学应答，现在患者拥有了一个以前不存在的治疗选择。"
艾曲波帕(Eltrombopag)于2014年1月获得FDA的突破性疗法认定，并于2014年4月获得优先审评资格。FDA今日的批准是基于美国国立卫生研究院（NIH）下属国家心肺血液研究所（NHLBI）进行的一项研究者发起的II期研究（09-H-0154）的结果。该研究证明了对IST反应不足的SAA患者使用艾曲泊帕治疗后出现了血液学应答：
在治疗12周后，40%（95%CI,25,56）的患者（N=17）在至少一个细胞系（血小板、红细胞或白细胞）中出现了血液学应答。
在扩展阶段，八名患者实现了多系应答；其中四名患者随后逐渐减停治疗并维持了应答（中位随访时间8.1个月，范围7.2-10.6个月）。
基线时，91%的患者依赖血小板输注；应答者的血小板无输注期从8天到1096天不等（中位时间200天）。
基线时，86%的患者依赖红细胞输注；应答者的红细胞无输注期从15天到1082天不等（中位时间208天）。
在这项单臂、开放标签试验中，43名接受艾曲波帕(Eltrombopag)治疗的SAA患者最常见的不良反应（≥20%）包括：恶心（33%）、疲劳（28%）、咳嗽（23%）、腹泻（21%）和头痛（21%）。在本试验中，对患者的骨髓抽吸物进行了细胞遗传学异常评估。报告有八名患者出现了新的细胞遗传学异常，其中包括五名患者出现7号染色体的复杂变化。如果观察到新的细胞遗传学异常，应考虑停用艾曲波帕(Eltrombopag)。
