当地时间2026年10月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布加速批准Jemperli（dostarlimab、多塔利单抗）新适应症，用于治疗经FDA授权检测确认，存在错配修复缺陷（dMMR）或高度微卫星不稳定（MSI-H）的II期、III期局部晚期直肠癌成人患者。本次获批主要依托II期AZUR-1临床试验数据，同时FDA参考了另一项同人群II期单臂开放研究结果，充分验证该药物在未经前期治疗患者中的临床价值。
疗效数据
AZUR-1为多中心开放标签研究，入组受试者年龄≥18周岁，病灶可通过影像学与内镜评估，经实验室检测确认属于dMMR或MSI-H型局部晚期直肠癌。研究排除远处转移、间质性肺病病史、近2年内存在其他需积极治疗恶性肿瘤，以及既往接受直肠癌放疗、全身治疗或手术的人群。受试者采用Jemperli单药静脉输注，每3周给药一次，一共9个治疗周期。
在临床研究中，多数患者可实现临床完全缓解，部分患者在较短随访周期内即可达到缓解，还有大量受试者接近完全缓解。对于获得缓解的患者，疾病长期控制效果良好，少数患者在药物治疗后接受手术，部分实现病理层面的肿瘤缓解。配套长期随访研究显示，绝大多数患者病情能够维持稳定，复发事件发生率低，安全性表现可控。
药品简介
Jemperli（dostarlimab）是葛兰素史克开发的PD-1抑制剂，为静脉输注免疫治疗药物。本次在美国获批新适应症，针对II/III期dMMR/MSI-H局部晚期直肠癌成人患者，通过阻断PD-1通路激活自身免疫系统杀伤肿瘤细胞，单药即可用于一线治疗，为该人群带来非手术的治疗可能性。
疾病介绍
局部晚期直肠癌（II/III期）指肿瘤局限于直肠原发部位，出现局部浸润或区域淋巴结受累，但尚未发生远处器官转移。其中dMMR/MSI-H亚型是一类特殊分子分型，肿瘤DNA修复功能缺陷。传统方案通常同步放化疗后手术，部分患者难以保留肛门，生活质量受到较大影响，临床亟需低创伤、可实现肿瘤持续缓解的创新疗法。
