2026年7月14日，美国食品药品监督管理局(FDA)授予塞普替尼(Retevmo、Selpercatinib、塞尔帕替尼)传统批准，用于成人和2岁及以上儿科患者，这些患者患有经FDA批准的检测发现RET基因融合的局部晚期或转移性实体瘤，且在既往全身治疗后出现进展或之后进展，或没有满意的替代治疗选择。
塞普替尼于2022年获得该适应症的加速批准用于成人患者，并于2024年获得用于2岁及以上儿科患者的加速批准。
塞普替尼的疗效与安全性
疗效在一项多中心、开放标签、多队列试验(LIBRETTO-001，NCT03157128)中进行了评估，并得到RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)和RET融合阳性甲状腺癌结果的支持。疗效在75例RET融合阳性肿瘤(非NSCLC和甲状腺癌)患者中进行了评估，这些患者在既往全身治疗后出现疾病进展或之后进展，或没有满意的替代治疗选择。
主要疗效结局指标为总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。出现缓解的肿瘤类型包括结直肠癌、胰腺腺癌、唾液腺癌、软组织肉瘤、胆管癌、皮肤癌、原发不明癌、乳腺癌、支气管类癌、卵巢癌、小肠癌和神经内分泌肿瘤(包括胰腺)。
在儿科和年轻成人患者中的疗效在LIBRETTO-121(NCT03899792)中进行了评估，这是一项多中心、开放标签、多队列试验。疗效在局部晚期难治性RET融合阳性实体瘤患者中进行了评估，这些患者对可用疗法无反应或没有可用的标准全身治愈性疗法。在1例先天性婴儿纤维肉瘤患者、1例梭形细胞肉瘤患者以及RET融合阳性甲状腺癌患者中观察到缓解。
塞普替尼的推荐剂量
根据体重，12岁及以上成人及青少年患者的塞普替尼推荐剂量为：
体重低于50kg：120mg口服，每日两次;
体重50kg或以上：160mg口服，每日两次。
关于2岁至12岁以下儿科患者的推荐剂量，请参见处方信息。
