2017年11月6日，美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了Vemurafenib(维莫非尼、Zelboraf)的批准范围，新增用于治疗某些患有Erdheim-Chester病(ECD)的成年患者。
ECD是一种罕见的血液癌症。维莫非尼适用于癌细胞携带特定基因突变(即BRAFV600)的患者。这是FDA批准的首个用于ECD的治疗药物。
专家评论
ECD是一种生长缓慢的血液癌症，起源于骨髓。ECD导致组织细胞生成增加。过多的组织细胞可导致肿瘤浸润全身多个器官和组织，包括心脏、肺、脑等。
据估计，全球约有600至700名ECD患者。大约54%的ECD患者携带BRAFV600突变。ECD患者的预期寿命非常有限。
“今天对维莫非尼用于ECD患者的批准，展示了我们如何将对某些恶性肿瘤潜在遗传特征的认识应用于其他癌症。”
FDA肿瘤卓越中心主任、FDA药物评价与研究中心血液与肿瘤产品办公室代理主任RichardPazdur医学博士表示，
“该产品于2011年首次获批用于治疗携带BRAFV600E突变的某些黑色素瘤患者，现在我们正将这一疗法带给一种尚无获批疗法的罕见癌症患者。”
关于维莫非尼
维莫非尼是一种激酶抑制剂，通过阻断某些促进细胞生长的酶来发挥作用。
维莫非尼治疗ECD的疗效在22例BRAFV600突变阳性的ECD患者中进行了研究。该试验测量了肿瘤体积完全或部分缩小的患者百分比。
维莫非尼的安全性信息
常见副作用
ECD患者使用维莫非尼的常见副作用包括关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳、心电图QT间期延长和皮肤乳头状瘤。
严重副作用
维莫非尼的严重副作用包括发生新的癌症(皮肤癌、鳞状细胞癌或其他癌症)、BRAF野生型黑色素瘤患者中肿瘤生长、超敏反应、严重皮肤反应(Stevens-Johnson综合征和中毒性表皮坏死松解症)、心脏异常、肝损伤、光敏性、眼部严重反应(葡萄膜炎)、接受放疗后出现的免疫反应(放射致敏和放射回忆反应)、肾衰竭以及手足组织增厚。
禁忌
维莫非尼可能对发育中的胎儿造成伤害;应告知女性患者对胎儿的潜在风险，并建议采取有效的避孕措施。
