当地时间2026年9月25日，美国FDA已批准Atebrioz(zilurgisertib)片剂，用于减少12岁及以上成人和儿童FOP(fibrodysplasiaossificansprogressiva)患者的总新发异位骨化(HO)体积。Atebrioz推荐剂量为100mg，口服，每日一次。
批准依据与临床数据
Atebrioz基于PROGRESS研究Cohort1的数据获批。该队列评估zilurgisertib在成人和12岁及以上儿童FOP患者中的应用。疗效基于总新HO病变体积确立。总新HO病变体积包括基线HO病变负担的扩展，以及24周双盲期间出现的任何新的离散HO。
第24周时，接受zilurgisertib的患者平均总新HO病变体积减小3.2cm³。治疗效应在开放标签扩展至第48周时仍维持。
安全性与耐受性
在研究的24周安慰剂对照期间，zilurgisertib总体耐受良好。最常见不良反应为头痛、关节痛、上呼吸道感染、鼻出血和恶心。大多数不良事件为轻度或中度，没有不良事件导致治疗中止或剂量降低。
关于Atebrioz(zilurgisertib)片剂
Atebrioz(zilurgisertib)片剂是一种每日一次口服activinreceptor-likekinase2(ALK2)抑制剂，已获美国FDA批准，用于减少12岁及以上成人和儿童FOP患者的总新发异位骨化体积。
在FOP患者中，ACVR1基因的致病性变异导致ALK2异常激活，进而通过异位骨化(HO)过程在肌肉、肌腱、韧带和其他软组织中形成骨。
关于FOP
FOP是一种超罕见、进展性遗传病，美国约300人、全球约900人患病。FOP的特征是异位骨化(HO)，即骨在肌肉、肌腱、韧带和其他软组织中形成。症状通常在儿童早期显现，HO病变的数量和体积随时间增加，逐渐限制运动、移动能力、日常功能和独立性。
专家评论
Mirum首席执行官Chris Peetz表示：“今天对FOP患者而言是一个重要里程碑，为患有这一毁灭性疾病的成人和儿童患者带来了新的治疗选择。在Mirum，我们致力于服务未满足需求显著、能够产生深远影响的罕见病社区。Atebrioz的获批体现了产业界、研究者和患者社区共同努力所能取得的成果，我们仍致力于在FOP中培育这种合作精神。”
Atebrioz由Incyte开发，并授权给Mirum Pharmaceuticals,Inc.进行全球开发和商业化。
Atebrioz是一种每日一次口服activinreceptor-likekinase2(ALK2)抑制剂，旨在靶向FOP生物学核心的疾病驱动通路。在FOP患者中，ACVR1基因的致病性变异导致ALK2异常激活，进而通过异位骨化(HO)过程在肌肉、肌腱、韧带和其他软组织中形成骨。随着HO病变发展并随时间累积，它们可逐渐限制运动并导致显著残疾。
IFOPA执行主任MichelleDavis表示：“对于FOP家庭而言，拥有更多治疗选择意味着在管理一种复杂的终身疾病时拥有更大灵活性。每个FOP患者的经历都不同，扩大治疗选择使患者、家庭及其医生有机会考虑什么可能适合其个体需求。”
Mayo Clinic Collegeof Medicine老年医学Robertand Arlene Kogod教授、PROGRESS研究主要研究者Robert Pignolo,M.D.,Ph.D.表示：“FOP是一种终身疾病，HO的累积会导致残疾增加和功能丧失。在像FOP这样的进展性疾病中，拥有另一种治疗选择很有意义，尤其是对于可能处于疾病较早阶段的青少年。”
