2026年5月1日，Arvinas公司(纳斯达克代码：ARVN)与合作伙伴辉瑞公司(NYSE：PFE)共同宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Veppanu(vepdegestrant)，用于治疗经FDA批准检测确认存在雌激素受体1(ESR1)突变、雌激素受体阳性(ER+)/人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)的晚期或转移性乳腺癌成人患者，且患者在至少接受过一线内分泌治疗后疾病仍出现进展。
此次批准标志着FDA首次批准PROTAC(蛋白降解靶向嵌合体)疗法，这是一类双功能蛋白降解治疗技术。Veppanu是全球首个且目前唯一获FDA批准的PROTAC类药物。该药获得批准时间早于FDA原定的2026年6月5日PDUFA审评截止日期。Arvinas与辉瑞表示，双方正在推进第三方合作伙伴的遴选工作，以尽快推动该药物商业化并惠及患者。
对于ER+/HER2-、ESR1突变型晚期或转移性乳腺癌患者而言，治疗耐药仍是重大临床挑战。Veppanu为此类患者提供了新的治疗选择。
Arvinas总裁兼首席执行官Randy Teel博士表示：“此次FDA批准对Arvinas具有里程碑意义。这不仅是公司首个获批药物，也是基于我们自2013年以来持续推进的技术平台所诞生的全球首个获批PROTAC疗法。这一成果证明，靶向蛋白降解技术能够带来切实的临床获益。同时，也进一步增强了我们对公司在肿瘤、神经退行性疾病及神经肌肉疾病领域研发管线潜力的信心。此次在PDUFA日期前提前获批令人振奋，我们也正与辉瑞合作，加快确定第三方合作伙伴，以尽早将这一新疗法带给患者。”
Sarah Cannon研究所晚期临床开发负责人兼乳腺癌研究主任、VERITAC-2研究主要研究者Erika Hamilton博士表示：“对于ESR1突变型ER+/HER2-晚期乳腺癌患者而言，当标准治疗失效后，二线治疗选择一直非常有限。新的靶向治疗方案获批，对这一患者群体具有重要意义，也体现了乳腺癌治疗方式的持续创新。Vepdegestrant的获批为临床医生提供了新的治疗工具，也为需要更多治疗选择的患者带来了新的希望。”
