全球生物制药公司UCB近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Cimzia（培塞利珠单抗）突破性疗法认定，用于预防患有抗磷脂综合征（APS）且狼疮抗凝物（LA）呈阳性的孕妇发生胎盘介导的不良妊娠结局。这些患者曾因既往产科事件和血栓形成事件而被认为存在风险。
认定依据
抗磷脂综合征（APS）是一种严重的自身免疫性疾病，主要影响育龄女性，可导致严重的不良妊娠结局，目前尚无获批的疗法。该突破性疗法认定得到了研究者发起的IMPACT研究结果的支持，该研究表明Cimzia有潜力满足APS女性患者未被满足的重大需求。
该认定建立在近期Cimzia用于APS的孤儿药认定基础上，并进一步强化了UCB对推进罕见病患者创新的长期承诺，包括对支持女性整个生育旅程研究的持续投入。
该认定得到了IMPACT研究初步临床证据的支持，认可了Cimzia解决重大未满足医疗需求的潜力。目前尚无FDA批准的用于预防APS患者不良妊娠结局的疗法。
“该认定证明了UCB在推进存在巨大未满足需求领域的创新承诺，包括我们对支持育龄女性的长期关注，”UCB首席医学官兼全球医疗事务负责人DonatelloCrocetta表示。“基于我们在免疫介导疾病方面的经验，我们继续探索为罕见病患者及其他治疗选项仍然有限的服务不足人群提供新方法。”
IMPACT研究的结果证明了Cimzia在预防APS女性不良妊娠结局方面的潜力，这些女性因LA阳性和既往产科或血栓性表现而被认为属于高风险。这些发现进一步支持了越来越多的证据，即肿瘤坏死因子（TNF）介导的炎症参与了APS相关的妊娠并发症。
“对于患有APS的女性来说，怀孕可能是一段尤其充满挑战和不确定性的经历，”特殊外科医院ColletteKean研究主席、IMPACT研究联合首席研究员JaneE.Salmon教授博士说。“尽管有目前的管理方法，许多患者仍然面临严重并发症的风险，包括子痫前期、宫内生长受限、早产和胎儿死亡，这凸显了为这一服务不足的人群提供额外治疗选项的必要性。今天的认定代表着在改善育龄女性及其家庭结局的努力中迈出了令人鼓舞的一步。”
该认定建立在FDA近期授予Cimzia用于预防APS孕妇胎盘介导的不良妊娠结局的孤儿药认定基础上。Cimzia目前尚未获批用于APS孕妇，其用于该用途的安全性和有效性尚未确立。
关于抗磷脂综合征（APS）
抗磷脂综合征（APS）是一种罕见且严重的自身免疫性疾病，主要影响育龄女性，其特征是存在抗磷脂抗体，可导致动脉和静脉反复血栓形成。该疾病与严重妊娠并发症相关，包括复发性早孕流产、子痫前期、胎盘功能不全、胎儿生长受限、早产、死产以及一系列严重的胎盘介导的不良妊娠结局。
当前的护理标准治疗通常包括妊娠期低剂量阿司匹林和肝素；然而，目前尚无专门获批用于预防该患者人群不良妊娠结局的疗法。
关于IMPACT研究
IMPACT（通过培塞利珠单抗治疗改善APS妊娠结局）是一项研究者发起的研究，评估了培塞利珠单抗在具有不良妊娠结局高风险的APS孕妇中的应用。已发表的结果证明了培塞利珠单抗在预防这一高风险人群不良妊娠结局方面的潜力。
