阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，旗下Alexion为efzimfotasealfa提交的生物制品许可申请（BLA）已获美国FDA受理并授予优先审评，用于治疗2岁及以上低磷酸酯酶症（HPP）患者。优先审评适用于具备显著临床优势的新药，获批后相比现有方案能够改善疗效、安全性或提升患者用药依从性。PDUFA目标审批日期预计落在2027年上半年。
疗效数据
Alexion公司首席执行官MarcDunoyer表示，本次优先审评是低磷酸酯酶症患者群体的重要里程碑，efzimfotasealfa有望重塑这类罕见病的治疗结局。依托Alexion在HPP领域多年研发积累，结合患者真实临床需求开发的efzimfotasealfa，旨在改善疾病带来的骨骼损伤与躯体功能障碍。
本次BLA上市申请依托三项全球Ⅲ期临床试验数据，试验覆盖既往未接受过以及正在使用Strensiq治疗的儿童、青少年与成人HPP患者。其中两项儿童相关研究数据已于国际儿童骨骼健康大会公布，成人与青少年研究结果将在2026年美国骨骼与矿物质研究学会年会公布。除美国外，efzimfotasealfa的上市申请也正在日本等其他国家同步接受监管机构审评。
药品简介
efzimfotasealfa（ALXN1850）为在研酶替代疗法，用于补充低磷酸酯酶症患者体内缺失的碱性磷酸酶。药物通过皮下注射给药，每两周使用一次，目标适用人群为2岁及以上低磷酸酯酶症患者，包含无明显骨骼症状的患者。Strensiq（阿法骨泰酶）是已上市的靶向骨骼酶替代疗法，可补充碱性磷酸酶，改善骨骼矿化，降低严重并发症与早亡风险，已在美国、欧盟、日本获批，并获得FDA、EMA、日本厚生劳动省的孤儿药认定。
疾病介绍
低磷酸酯酶症（HPP）是罕见慢性遗传性代谢病，根源为碱性磷酸酶活性不足。疾病会造成骨骼矿化缺陷、钙磷代谢紊乱，伴随肌肉无力、神经症状、全身疼痛与疲劳，疾病呈进展性，任何年龄段均可发病。预估在美国、德、法、英、意、西、日、中国合计目标患者约13800人，成人患者占全部HPP人群的八成。
