近日，ElevarTherapeutics宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）正式提交Lirafugratinib的上市许可申请，拟用于二线治疗携带FGFR2融合或重排的晚期、转移性胆管癌成人患者，标志着这款创新靶向药正式开启欧洲商业化布局。
疗效数据
本次欧洲上市申请基于核心Ⅰ/Ⅱ期ReFocus研究的积极临床结果。该研究为靶向FGFR2突变胆管癌的关键临床试验，充分证实Lirafugratinib可为经一线系统治疗失败的晚期患者带来稳定临床获益，同时药物整体不良反应发生率更低，安全性表现显著优于传统同类药物，有效解决了现有治疗方案毒性偏高、耐受性差的临床痛点。
相较于市面上广泛抑制多类FGFR靶点的泛FGFR抑制剂，Lirafugratinib为不可逆FGFR2专属抑制剂，高度靶向的特性大幅规避了脱靶效应，显著降低同类药物高发的特异性不良反应风险，为患者提供了更安全、更可持续的治疗选择。
凭借突出的临床价值，Lirafugratinib早已获得美国FDA多项重磅资格认定，包括孤儿药资格、突破性疗法认定。2026年1月，该药物已向美国FDA递交新药上市申请并获得优先审评资格，目前处于审评阶段，预计2026年9月公布审评结果，欧美双线同步推进，充分印证其临床创新性。
除胆管癌适应症外，ElevarTherapeutics正积极推进全球Ⅱ期ReFocus202研究，持续拓展药物适应症范围，探索其在各类FGFR2融合、重排实体瘤中的治疗潜力，目前全球多地临床中心已启动患者入组与给药工作。据悉，该药物由ElevarTherapeutics获得全球独家商业化授权，未来有望惠及更多实体瘤患者。
药品简介
Lirafugratinib（RLY-4008）是新一代强效、高选择性口服FGFR2小分子不可逆抑制剂，精准作用于肿瘤驱动靶点FGFR2，摆脱传统泛FGFR药物的广谱抑制弊端，凭借高特异性、低脱靶毒性、口服便捷性的核心优势，具备广阔的实体瘤治疗应用前景。
疾病介绍
胆管癌是一种恶性程度极高的胆道系统实体肿瘤，预后较差，晚期患者治疗手段有限。FGFR2融合或重排是胆管癌高频驱动基因突变之一，也是晚期患者重要的靶向治疗突破口。传统化疗及广谱靶向药疗效有限、副作用明显，临床长期存在巨大未满足治疗需求，高选择性FGFR2抑制剂的出现，为这类患者带来全新治疗方向。
