当地时间2026年9月11日，美国FDA已批准Isembyld(apitegromab-mstn)用于治疗正在接受survival motor neuron2(SMN2)靶向治疗的成人和2岁及以上儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。
关于Isembyld
Isembyld是一种全人源单克隆IgG4抗体，可结合promyostatin和latent myostatin，抑制myostatin激活，从而阻断myostatin信号传导。
Isembyld在美国获批用于治疗正在接受survival motor neuron2(SMN2)靶向治疗的成人和2岁及以上儿童SMA患者。
重要安全性信息
在使用Isembyld前，请告知您的医疗保健提供者您所有的健康状况，包括如果您：
有低骨密度或骨折史;
已怀孕或计划怀孕。如果您已怀孕或计划怀孕，请在用药前咨询医疗保健提供者。尚不清楚Isembyld是否会伤害胎儿。如果您在Isembyld治疗期间怀孕，请立即告知医疗保健提供者;
正在哺乳或计划哺乳。尚不清楚Isembyld是否会进入母乳。请与医疗保健提供者讨论在Isembyld治疗期间喂养婴儿的最佳方式。
请告知医疗保健提供者您服用的所有药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂。请保留一份清单，在获得新药时向医疗保健提供者(包括药剂师)出示。
Isembyld副作用
骨折。接受Isembyld治疗可能增加骨折风险，包括严重骨折。骨折可能在伴或不伴跌倒或其他损伤的情况下发生。如果您在治疗期间发生骨折，您的医疗保健提供者可能会考虑停止Isembyld治疗。
最常见的副作用上呼吸道感染，呕吐，咳嗽，病毒感染，头痛，胃肠炎，咽炎，超敏反应。这些并非Isembyld所有可能的副作用。
关于SAPPHIRE临床试验
SAPPHIRE(NCT05156320)是一项全球、多国、随机、双盲、安慰剂对照的Phase3临床试验，评估Isembyld(apitegromab-mstn)在9个国家共188名确诊5qSMA患者中的安全性和有效性，患者年龄为2至21岁。
患者按1:1:1随机接受Isembyld20mg/kg(推荐剂量的2倍)、Isembyld10mg/kg(推荐剂量)或安慰剂，分别通过静脉输注每4周一次，持续约1年。
所有入组患者均在接受一种已批准的SMN2靶向治疗(nusinersen或risdiplam)。
关于SMA
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见、严重的遗传性神经肌肉疾病。该疾病特征为不可逆的运动神经元丢失、四肢和躯干随意肌萎缩，以及进行性肌肉消耗，导致终生持续的运动功能下降，并可能削弱儿童和成人的独立性。
SMA患者的运动功能下降受运动神经元健康和肌肉反应性影响。SMN靶向治疗旨在防止运动神经元丢失，但并不直接解决肌肉问题。据估计，全球约有35,000名SMA患者已接受过SMN靶向治疗。
