2025年11月18日，ArrowheadPharmaceuticals,Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准普乐司兰钠（Redemplo），这是一款小干扰RNA（siRNA）药物，作为饮食辅助手段，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。
FCS是一种严重的罕见病，据估算美国约有6500例基因确诊或临床诊断的FCS患者。该病患者甘油三酯水平可达到正常值的10-100倍，会大幅升高急性、反复发作且可致命的胰腺炎发病风险。普乐司兰钠是FDA批准的一款用于FCS患者的siRNA药物，患者可居家自行给药，每3个月进行一次简单皮下注射。
疗效数据
FDA的批准基于Ⅲ期PALISADE研究结果。该研究为随机、双盲、安慰剂对照试验，入组成人受试者为临床诊断或基因确诊的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者。PALISADE研究达成主要终点及所有经多重检验校正的关键次要终点，证实本品可显著降低甘油三酯与载脂蛋白C3（APOC3）水平，可深度、持久降低甘油三酯，且急性胰腺炎发生率低于安慰剂组。
普乐司兰钠治疗组最常见不良反应（发生率≥10%，且较安慰剂组高出＞5%）为高血糖、头痛、恶心以及注射部位反应。
关于FCS（家族性乳糜微粒血症综合征）
家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一类严重罕见病，会造成甘油三酯（TG）水平极度升高，通常超过880 mg/dL。甘油三酯重度升高会引发多种严重症状，包括可致命的急性胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性以及认知功能异常。目前能够充分治疗FCS的治疗手段十分有限。
关于普乐司兰钠
美国FDA批准普乐司兰钠作为饮食辅助手段，降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者甘油三酯。普乐司兰钠属于siRNA疗法，可抑制载脂蛋白C-Ⅲ（apoC-Ⅲ）的生成。该蛋白由肝脏合成，通过减慢甘油三酯分解与清除，造成血脂升高。普乐司兰钠可持久沉默apoC-Ⅲ，显著降低甘油三酯水平。
