当地时间2026年8月31日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准BESREMi(ropeginterfero nalfa-2b-njft)用于治疗成人原发性血小板增多症(ET)。这是近三十年来FDA批准的首个ET新疗法。
BESREMi获批用于所有成人ET患者，无论其基因型或疾病状态如何，也包括尚未接受过细胞减灭治疗的新诊断患者。此次ET适应症的获批扩展了BESREMi的产品标签，该药此前已获准用于成人真性红细胞增多症(PV)的治疗。
里程碑意义：近三十年首个ET新药
此次批准是ET患者群体的重要里程碑，BESREMi成为近三十年来首个获得FDA批准的ET治疗药物。
批准基于全球Ⅲ期SURPASSET研究，该研究证实了持久的改良欧洲白血病网(ELN)应答率和血液学控制效果。
BESREMi获批用于成人ET，不受基因型或疾病状态限制。
原发性血小板增多症是一种罕见的慢性血液癌症，特征为骨髓过度生成血小板。患者往往需要长期疾病管理，且始终面临心肌梗死、卒中及肺栓塞等严重并发症风险。BESREMi的获批为ET提供了全新的治疗选择，并带来持久控制疾病的可能，填补了ET治疗领域长期未满足的临床需求。
差异化作用机制：长效干扰素，靶向疾病根源
BESREMi是一种长效干扰素疗法，设计用于ET的持续疾病管理。与传统疗法主要聚焦于控制血小板计数和症状、对疾病基础生物学影响有限不同，BESREMi采用新型单聚乙二醇化技术和延长半衰期设计，旨在靶向骨髓中的致病驱动细胞，同时降低过高的血小板计数和疾病负荷。
关键临床证据：优于阿那格雷，降低血栓事件
FDA的批准基于临床数据，显示BESREMi在成人ET中实现了持久的改良ELN应答和持续的血液学控制。在全球Ⅲ期SURPASSET临床试验(NCT04285086)中，与阿那格雷相比，BESREMi在12个月治疗期内获得了更优的持久应答率，并减少了血栓栓塞事件。
重要安全信息
黑框警告：严重疾病风险
干扰素α产品可能引起或加重致命或危及生命的神经精神、自身免疫、缺血及感染性疾病。应密切监测患者，定期进行临床和实验室评估。对于持续存在严重或恶化征象或症状的患者，应停用治疗。在多数(但非全部)病例中，这些疾病在停药后可缓解。
禁忌症
存在或曾有严重抑郁、自杀意念或自杀企图；
对干扰素或任何非活性成分过敏；
中度或重度肝功能损害；
活动性或未经治疗的严重自身免疫性疾病史或当前存在；
有移植史且正在接受免疫抑制剂治疗。
警告和注意事项
出现以下情况的患者应密切监测，可能需要减量或停药：
抑郁和自杀：密切观察症状，必要时进行治疗。
内分泌毒性：如出现无法通过药物管理的内分泌疾病，应停药。
心血管毒性：避免用于严重、急性或不稳定心血管疾病患者。有心血管病史者应增加监测频率。
外周血细胞减少：在基线、滴定期间每2周、维持治疗期间至少每3-6个月进行血常规检查。
过敏反应：停药并立即处理反应。
胰腺炎：确诊胰腺炎时考虑停药。
结肠炎：出现结肠炎体征或症状时停药。
肺毒性：出现肺部浸润或肺功能损伤时停药。
眼科毒性：建议患者在治疗前和治疗期间进行眼科检查。及时评估眼部症状，如出现新发或加重眼部疾病则停药。
高脂血症：治疗前及治疗期间定期监测血清甘油三酯，升高时予以处理。
肝毒性：在基线和治疗期间监测肝酶和肝功能，根据严重程度减量或停药。
肾毒性：在基线和治疗期间监测血清肌酐，如出现严重肾功能损害则停药。
牙科和牙周毒性：建议患者保持良好口腔卫生并定期进行牙科检查。
皮肤毒性：如出现临床显著的皮肤毒性，考虑停药。
驾驶和操作机械：如出现头晕、嗜睡或幻觉，建议患者避免驾驶或操作机械。
