当地时间2026年8月28日，Takeda(武田制药)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Mimrylo(rusfertide)的新药上市申请(NDA)，用于治疗成年真性红细胞增多症(PV)患者中的红细胞增多症。PV是一种血液肿瘤。
一、首创机制药物：精准调控红细胞过度生成
Mimrylo是一款first-in-class的hepcidin(铁调素)模拟物，通过模拟天然铁调素的作用，调节体内铁分布，抑制红细胞的过度生成，从而控制血细胞比容(即红细胞占血液总量的比例)。将血细胞比容稳定维持在45%以下，是PV治疗的首要目标。
关键Ⅲ期VERIFY研究显示，在治疗第20～32周期间，七成以上的患者达到临床应答。
该药不仅有效维持血细胞比容控制，还能显著减少放血治疗次数，并改善患者疲劳症状。
二、临床意义：填补现有治疗缺口，降低血栓风险
“PV患者若血细胞比容失控，会面临危及生命的血栓事件风险，如卒中、深静脉血栓和肺栓塞。现有疗法(如放血)对许多患者效果不佳，且干扰日常生活。Mimrylo以全新机制靶向红细胞增多症，为临床提供了切实可行的新选择。”
——AndrewT.Kuykendall,M.D.VERIFY研究首席研究者，Moffitt癌症中心血液科助理成员
真实世界数据显示，即使接受标准治疗(包括放血、羟基脲、干扰素或芦可替尼)，仍有约78%的PV患者血细胞比容未能有效控制。而血细胞比容失控的患者，其心血管死亡或主要心血管事件风险是控制良好者的4倍。
三、重要安全信息
新发或加重性血小板增多：Mimrylo可能升高血小板计数，通常治疗8周左右趋于稳定。治疗期间需每2～4周监测血常规，必要时调整剂量或加用细胞减灭治疗。
注射部位反应：包括红斑、瘙痒、疼痛、肿胀(可发生3级反应)，可局部冷敷、外用糖皮质激素、抗组胺药或止痛药处理。
胚胎-胎儿毒性：动物研究提示可能对胎儿造成伤害，妊娠患者应停药。
哺乳期：治疗期间及末次给药后30天内建议停止哺乳。
有生育能力的女性：治疗前需进行妊娠检测，并在治疗期间及末次给药后至少30天内采取有效避孕措施。
常见不良反应(>15%)：注射部位反应(56%)、贫血(16%)。
