当地时间2026年8月27日，Roivant宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Lisraya(brepocitinib)30mg每日一次口服片剂，用于治疗成人皮肌炎(DM)。
一、数十年来重大治疗突破
Lisraya是数十年来首个为成人皮肌炎患者带来根本性创新的治疗药物。FDA此前已授予Lisraya优先审评和孤儿药资格认定。
皮肌炎是一种令人衰弱的系统性自身免疫性疾病，以进行性肌无力和广泛、疼痛且瘙痒的皮肤损害为特征，严重影响患者的生活质量。包括躯体功能障碍、肌肉和皮肤疼痛、皮肤毁容、对光照和触摸敏感，以及长期依赖高剂量糖皮质激素所带来的沉重负担。
Lisraya是一款首创(first-in-class)的TYK2/JAK1抑制剂，也是首个获批用于皮肌炎的靶向疗法。它直接针对皮肌炎发病机制中的关键免疫通路，在迄今最大规模的皮肌炎临床试验中，对多项疾病活动度指标均显示出强劲疗效，并同时带来显著的激素节省效应。
二、安全性概览
最常见的不良反应
上呼吸道感染、头痛、乏力、尿路感染、恶心、支气管炎、关节痛、腹泻、背痛、跌倒、流感和痤疮。
重要安全警告(含黑框警告)
Lisraya可能增加严重感染、死亡、恶性肿瘤、主要不良心血管事件(MACE)和血栓形成的风险。
用药前需筛查结核，治疗期间密切监测感染;有心血管风险因素(年龄≥50岁)的类风湿关节炎患者中使用其他JAK抑制剂曾观察到更高的死亡、MACE和血栓发生率(Lisraya未被批准用于类风湿关节炎)。
此外，需警惕超敏反应、胃肠道穿孔、糖尿病患者低血糖、实验室指标异常(血细胞减少、血脂升高、肝酶升高)等;避免接种活疫苗;有生育能力的女性用药期间及末次给药后3天内需采取有效避孕措施;严重肝或肾功能损害者不推荐使用。
三、适用范围与用药便利性
Lisraya适用于成人皮肌炎患者，不限疾病活动度水平、临床表现或既往治疗经历。可作为现有非靶向治疗的替代或添加治疗，具体依患者个体需求而定。VALOR试验纳入了多种背景治疗方案(包括无背景治疗)的患者。
四、行业与专家评价
Roivant首席执行官MattGline表示：“我们期待Lisraya在皮肌炎中的获批成为brepocitinib众多适应症中的第一个，为患者提供重要的新选择。我为团队的努力感到自豪，我们还将继续推进非感染性葡萄膜炎、皮肤结节病和毛发扁平苔藓等晚期项目——这些疾病领域同样长期缺乏更好的治疗方案。”
Priovant首席执行官BenZimmer表示：“今天是皮肌炎群体的历史性时刻，这得益于Priovant团队、合作伙伴，尤其是参与brepocitinib研发项目的研究者和患者的多年付出。我很高兴成人皮肌炎患者终于拥有了一种全新的治疗选择——它专门针对疾病生物学机制设计，并能切实改善患者在日常生活中感受到的症状和功能。”
RuthAnnVleugels博士(麻省总医院布莱根分院自身免疫性皮肤病中心主任、哈佛医学院皮肤科教授)指出：“皮肌炎几乎影响患者生活的方方面面——躯体残疾、毁容性皮损、疼痛、瘙痒，以及独立性和自我认同感的严重丧失。数十年来，治疗依赖长期激素、非特异性免疫调节剂和静脉用免疫球蛋白——这些疗法均不针对疾病根本病理。Lisraya的获批为患者带来了转折点。我很高兴首次能为患者提供一种每日一次的口服靶向药物，在肌肉、皮肤和整体疾病活动方面均带来显著获益，同时减少对全身性皮质类固醇的依赖。”
