近日，再鼎医药与argenx公布ALKIVIA研究Ⅲ期顶线阳性结果，评估VyvgartHytrulo（efgartigimodalfa）用于成人自身免疫性肌炎的治疗效果。
疗效数据
研究主要终点顺利达成，在免疫介导坏死性肌病（IMNM）联合皮肌炎（DM）人群中，治疗组第52周总改善评分（TIS）较安慰剂组提升15.4分，差异具备统计学与临床双重意义。自第4周即可观察到治疗获益，即便在激素逐步减量条件下，疗效持续维持至52周治疗结束。
亚组分析显示IMNM人群达到主要终点；皮肌炎队列同样观察到明显临床改善，但受样本量限制未达到统计学显著性。肌肉力量、日常活动功能、皮肤病变等多项核心指标均得到改善。该药物整体耐受性良好，安全性与既往研究数据保持一致，未出现新的安全风险。
该研究为全球多中心无缝Ⅱ/Ⅲ期临床试验，共入组264例处于活动期的自身免疫性肌炎患者，Ⅲ期阶段纳入175例受试者，试验方案要求全程实施激素减量。再鼎医药拥有该产品在大中华区开发及商业化独家权益，同步推动中国受试者入组。详细研究数据将在后续学术会议公布，efgartigimod也继续探索干燥综合征、系统性硬化症等其他自身免疫风湿疾病。
药品简介
efgartigimodalfa为靶向FcRn的抗体片段类药物，VYVGARTHytrulo为其与重组人透明质酸酶组成的皮下注射复方，借助特殊递送技术实现皮下给药。通过阻断FcRn受体减少循环致病性IgG自身抗体，同时保留机体其余免疫功能。该制剂海外已获批用于全身性重症肌无力、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病。
疾病介绍
自身免疫性肌炎属于异质性自身免疫疾病，以慢性炎症、进行性近端肌无力为核心特征，部分亚型伴随皮肤及其他脏器损伤。IMNM目前无获批靶向药物，临床主要依靠糖皮质激素与广谱免疫抑制剂，长期用药带来代谢、感染等多重毒性，多数患者会遗留长期功能残疾，临床存在较高未被满足的治疗需求。
