当地时间，2026年8月5日，LexeoTherapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研AAV基因疗法候选药物LX2020再生医学先进疗法认定，用于治疗PKP2相关致心律失常性心肌病。该认定基于正在进行的HEROIC-PKP2I/II期临床试验中近期公布的期中临床数据。
获批依据
“LX2020获得RMAT认定是一个重要的监管里程碑，它印证了我们HEROIC-PKP2试验日益增长的临床证据的实力，也彰显了LX2020从根源上解决PKP2-ACM遗传病因的潜力，”LexeoTherapeutics首席医学官NarinderBhalla医学博士表示，“目前，针对这种严重且进行性发展的心血管疾病，尚无获批的疾病修饰疗法。此项认定为我们在推进LX2020作为潜在一次性基因疗法以满足这一重大未满足需求的过程中，提供了与FDA进行早期及持续沟通的宝贵机会。我们期待在今年年底前分享更多的临床与监管进展。”
RMAT认定是FDA的一项加速程序，旨在促进针对严重疾病的再生医学疗法的开发与审评，前提是初步临床证据表明其有潜力解决未满足的医疗需求。与孤儿药及快速通道认定一样，RMAT认定加强了与FDA互动的机会，包括在临床开发、生产及潜在监管路径方面获得早期和持续的指导，并可能具备获得加速批准、优先审评及滚动审评的资格。
LX2020凭借正在开展的PKP2-ACMI/II期临床试验的近期期中数据获得RMAT认定；
LX2020目前已同时获得FDA的RMAT、孤儿药及快速通道三项认定。
关于LX2020
LX2020是一款基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法候选药物，用于治疗桥粒蛋白-2（Plakophilin-2，PKP2）相关致心律失常性心肌病（PKP2-ACM）。PKP2基因突变是ACM最常见的遗传病因，约占病例的50%，估计影响美国约6万人。ACM中的PKP2缺陷可导致心肌细胞死亡、纤维化、心功能异常、心律不齐及心源性猝死。
LX2020旨在通过AAVrh10衣壳，系统性地向心肌细胞递送功能性的全长PKP2基因，以修复桥粒复合物及细胞间连接。LX2020目前正在一项名为HEROIC-PKP2的单臂、开放标签、多中心I/II期临床试验（NCT06109181）中进行评估。LX2020已获得FDA授予的RMAT、孤儿药及快速通道三项认定。
