欧盟委员会已批准瑞扎布鲁替尼(Wayrilz、rilzabrutinib)，一种新型口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，用于治疗对其它疗法无效的成人免疫性血小板减少症(ITP)患者。瑞扎布鲁替尼(Wayrilz、rilzabrutinib)通过多免疫调节作用，靶向免疫系统中的多条通路，有助于直击ITP的根本病因。
关键临床数据：LUNA3期研究达到主要和次要终点
欧盟对瑞扎布鲁替尼(Wayrilz、rilzabrutinib)的批准基于关键的LUNA3期研究(临床研究编号：NCT04562766)。该研究显示，瑞扎布鲁替尼(Wayrilz、rilzabrutinib)在持续性血小板计数以及其它ITP症状方面取得了阳性结果。
LUNA3期研究结果已在第66届美国血液学会年会暨博览会上公布，并同时发表于Blood期刊。研究在202名持续性或慢性ITP成人患者中评估了瑞扎布鲁替尼(Wayrilz、rilzabrutinib)对比安慰剂的疗效和安全性。在第12周达到血小板应答的患者有资格继续完成为期24周的双盲期。与安慰剂组相比，效果显著。
传统治疗存在局限，瑞扎布鲁替尼提供新思路
“ITP由复杂的免疫系统失调引起，导致血小板计数降低、出血以及其他常被忽视的症状，这些症状会影响身心健康，显著降低生活质量。”Waleed Ghanima研究主任、顾问血液科医生Waleed Ghanima医学博士表示，“传统治疗策略侧重于恢复血小板计数、降低出血风险，但患者仍可能经历其他症状。瑞扎布鲁替尼(Wayrilz、rilzabrutinib)提供了一种新方法，通过多免疫调节靶向ITP的根本病因，帮助应对这一疾病的多方面负担。”
彰显赛诺菲对免疫创新疗法的承诺
“瑞扎布鲁替尼(Wayrilz、rilzabrutinib)在欧盟获批用于治疗ITP，彰显了赛诺菲致力于利用我们对免疫系统的认知，开发创新疗法，为罕见病和炎症性疾病患者带来有意义的影响。”赛诺菲执行副总裁、专科疗法全球负责人BrianFoard表示，“瑞扎布鲁替尼(Wayrilz、rilzabrutinib)具有差异化的作用机制，能够实现多免疫调节，靶向ITP的潜在病理，使患者能够从这一先进疗法中获益，帮助管理其疾病。”
关于瑞扎布鲁替尼
瑞扎布鲁替尼(Wayrilz、rilzabrutinib)是用于ITP的BTK抑制剂，通过多免疫调节帮助直击疾病根本原因。BTK表达于B细胞、巨噬细胞及其他先天免疫细胞中，在多种免疫介导的疾病过程和炎症通路中发挥关键作用。凭借赛诺菲的TAILORED COVALENCY技术，瑞扎布鲁替尼(Wayrilz、rilzabrutinib)能够选择性抑制BTK靶点。该创新疗法现已在美国、欧盟和阿联酋获批用于ITP治疗。
安全信息
最常见的不良反应(发生率≥10%)为腹泻、恶心、头痛、腹痛和COVID-19。
关于免疫性血小板减少症(ITP)
ITP 是一种复杂的免疫失调疾病，导致血小板计数降低(<100,000/μL)，引起多种出血症状并伴有较高的血栓栓塞风险。除了瘀伤和出血(可能包括颅内出血等危及生命的事件)之外，ITP 患者的生活质量可能下降，包括身体疲劳和认知障碍。
