欧盟委员会已授予YORVIPATH(palopegteriparatide)上市许可，该药作为替代疗法，用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症。YORVIPATH(palopegteriparatide)是一种甲状旁腺激素(PTH1-34)的前体药物，每日一次给药。
专家观点：患者亟须超越传统治疗的新选择
“每一位慢性甲状旁腺功能减退症患者都面临严重的健康和生活质量问题。”德累斯顿工业大学医学、老年医学与内分泌学教授LorenzC.Hofbauer医学博士表示，“为了治疗疾病的根本原因，这些患者需要超越传统疗法(目前为口服钙剂和活性维生素D)局限和风险的新治疗选择。”
欧盟批准路径：基于CHMP的积极意见
此次欧盟委员会批准紧随欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)通过的积极意见，CHMP此前已建议批准YORVIPATH(palopegteriparatide)。
公司观点：从概念到获批仅用八年，致力于广泛可及
“通过聚焦患者需求并以科学驱动决策，我们在短短八年内将YORVIPATH(palopegteriparatide)——我们的第二个获批的TransCon产品——从概念推进至欧盟上市许可，并准备于明年1月在德国上市。”Ascendis Pharma总裁兼首席执行官JanMikkelsen表示，“深知许多患者和医生对新治疗选择表达的迫切需求，我们将继续努力，使YORVIPATH(palopegteriparatide)广泛可及。”
关于YORVIPATH的用法与研发状态
TransCon PTH将以YORVIPATH(palopegteriparatide)作为商品名在欧盟上市，它是一种甲状旁腺激素(PTH)替代疗法，获批用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症。
治疗应由具有甲状旁腺功能减退症诊断和管理经验的医生或合格医疗专业人员启动和监测。TransCon PTH目前正在美国、日本及其他国家进行用于成人甲状旁腺功能减退症的开发。
关于甲状旁腺功能减退症
甲状旁腺功能减退症是一种内分泌疾病，由PTH水平不足引起。PTH是体内钙/磷平衡的主要调节因子，直接作用于骨骼和肾脏，间接作用于肠道。
根据2016年内分泌学会指南、2019年加拿大和国际共识声明以及2022年欧洲内分泌学会共识声明，术后持续>6个月的甲状旁腺功能减退症被视为慢性。
甲状旁腺功能减退症患者可能会经历一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉易激惹、肾脏并发症、骨外钙化和认知功能障碍。术后甲状旁腺功能减退症占大多数病例(78%)，其他病因包括自身免疫性疾病、家族性疾病和特发性原因。
