英矽智能近日宣布，其由专有AI平台赋能的新型潜在同类最佳泛TEAD抑制剂ISM6331，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道认定（FTD），用于治疗既往接受过抗PD-1抗体（联合或不联合抗CTLA-4抗体）及含铂化疗后疾病进展的不可切除恶性胸膜间皮瘤成人患者。
药物获批详情
FDA快速通道认定旨在加速高价值资产的审评流程。此次ISM6331获得认定是英矽智能首个FTD，标志着其在晚期间皮瘤领域的临床潜力获得认可。
ISM6331是一款通过Chemistry42平台设计、旨在恢复Hippo通路平衡的新型潜在同类最佳泛TEAD抑制剂，其首次人体I期临床数据已获选将于2026年ESMO大会进行简短口头报告。
FTD将为ISM6331带来更密切的FDA沟通支持以加速临床开发进程，并在符合相关标准的前提下，具备获得滚动审评、加速批准及优先审评的资格。根据FDA相关政策，快速通道流程旨在促进针对严重疾病并填补未满足医疗需求药物的开发与审评。
这是英矽智能AI驱动研发管线中首个获得快速通道认定的项目，彰显了ISM6331在现有治疗选择有限或需提升临床疗效领域提供重要疗法的潜力。此前，ISM6331已于2024年6月获得同一适应症的孤儿药认定（ODD），紧随其主打项目、目前处于特发性肺纤维化（IPF）III期临床的Rentosertib（ISM001-055）于2023年2月获得ODD之后。
凭借快速通道认定，ISM6331将享有简化其临床开发路径的监管利好，包括就临床试验设计、生物标志物策略及整体开发计划获得FDA更频繁的会议沟通与书面反馈。此外，在满足相关标准的前提下，该项目还有资格进入加速批准、优先审评及滚动审评流程。在滚动审评机制下，生物制品许可申请（BLA）或新药申请（NDA）的各个已完成章节可在准备就绪后即刻提交FDA审评，而无须等待全部申请资料完成。
“获得快速通道认定验证了ISM6331强劲的临床潜力，加之令人鼓舞的临床前结果和I期首次人体研究进展，进一步增强了我们的信心，”英矽智能临床开发副总裁（肿瘤学）张晗博士表示，“此外，ISM6331作为联合疗法展现出协同抗肿瘤效应及克服耐药的潜力。我们希望在推进ISM6331临床评估及未来开发的过程中，能与FDA开展更紧密的合作。”
ISM6331是2023年6月提名的一款潜在同类最佳泛TEAD抑制剂，其新颖骨架由英矽智能自有生成式化学平台Chemistry42赋能设计。Chemistry42采用基于结构的药物设计策略设计新型分子，并通过先进的评分与奖励流程进行优先级排序。
“通过泛TEAD抑制，ISM6331旨在恢复Hippo通路平衡并阻止肿瘤细胞增殖与存活，具备成为同类最佳的潜力。我们自豪地看到，这款由Chemistry42驱动的分子接连获得ODD和FTD，其价值得到了监管机构的认可，”英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示，“在英矽智能，我们正规模化推行革新药物研发的策略，而快速通道等鼓励创新的机制进一步保持乃至提升了生成式AI在效率方面的优势。我们将始终秉持开放态度，寻求全球合作与监管支持，以加速临床开发势头，将这款及更多创新的AI驱动疗法带给亟需的患者。”
凭借其新颖的科学原理以及在临床前或临床研究中展现的积极初步数据，ISM6331曾亮相2024年AACR年会，其初步I期首次人体临床数据已获选将于即将召开的2026年ESMO大会进行简短口头报告。
关于ISM6331
ISM6331是一款强效泛TEAD抑制剂，不仅能有效靶向Hippo通路异常的肿瘤，还在联合疗法中展现出协同抗肿瘤效应及克服耐药的潜力。ISM6331新颖的非共价结构由Chemistry42基于结构的药物设计策略指导设计。在临床前研究中，ISM6331显示出广泛的抗肿瘤活性、低剂量下的强效作用、良好的安全性特征及理想的ADMET性质。
2024年6月，ISM6331获FDA授予治疗间皮瘤的孤儿药认定。2025年1月，ISM6331全球多中心I期临床试验完成首例患者给药。2026年7月，ISM6331获得FDA快速通道认定。
