近日，灵北公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研口服食欲素2受体激动剂LuAH69593快速通道认定。该药物是灵北睡眠-觉醒障碍研发管线中的核心候选化合物，由灵北自主研发，目前正处于治疗发作性睡病的1b期临床开发阶段。
药物认定依据
FDA已授予口服食欲素2受体激动剂LuAH69593快速通道认定，用于治疗发作性睡病患者。食欲素2受体位于调控觉醒与睡眠-觉醒周期的核心生物学通路关键位置。LuAH69593目前正处于治疗发作性睡病的1b期临床开发阶段。随着灵北持续推进针对睡眠-觉醒障碍患者的多项研发计划，此项认定标志着一个重要的监管里程碑。
食欲素是一种促觉醒神经肽，在稳定睡眠与觉醒中起关键作用。食欲素能神经元位于下丘脑外侧区，并向全脑广泛投射至参与觉醒、警觉及快速眼动睡眠调控的区域。食欲素通过食欲素1和食欲素2受体传递信号，其中食欲素2受体被视为促觉醒信号传导及睡眠-觉醒调控的核心。因此，食欲素信号通路受损是发作性睡病及其他以日间过度嗜睡为特征疾病的重要治疗靶点。
LuAH69593的研发旨在成为一款同类最佳化合物，通过激活OX2R增强食欲素通路的促觉醒信号传导。当前疗法虽有助于控制症状，但许多患者仍承受着显著的病痛负担。通过靶向直接关联觉醒生物学的通路，LuAH69593旨在恢复发作性睡病患者的觉醒能力与睡眠-觉醒调节功能。
“快速通道认定是LuAH69593的一个重要里程碑，也契合我们将扎实的食欲素生物学转化为发作性睡病及其他睡眠-觉醒障碍全新疗法的雄心，”灵北研发执行副总裁JohanLuthman表示，“对发作性睡病患者而言，维持觉醒的能力几乎影响着日常生活的方方面面。快速通道认定既凸显了对创新性发作性睡病疗法的迫切需求，也认可了LuAH69593的潜力。该项目是灵北将研发管线转型为突破性神经学、神经内分泌及罕见病项目的典范，这类项目有望通过各类监管认定加速开发进程。在推进LuAH69593的过程中，能获得与FDA紧密合作的机会，我们深受鼓舞。”
快速通道认定是FDA旨在促进严重疾病治疗药物开发并加速审评的流程，适用于解决未满足医疗需求的候选药物。
关于LuAH69593
LuAH69593是由灵北研发、用于治疗发作性睡病的在研小分子食欲素2受体激动剂。食欲素（亦称下丘脑分泌素）是一种参与警觉、觉醒及睡眠-觉醒稳定的神经肽。LuAH69593的研发目标是通过激活OX2R（参与促觉醒食欲素信号传导的受体），成为一款同类最佳化合物。目前，LuAH69593正在1b期临床项目中接受评估，灵北将持续考察其安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征。
LuAH69593为在研化合物，尚未获得全球任何监管机构的上市批准，其有效性与安全性尚未确立。
关于发作性睡病
发作性睡病是一种慢性神经系统睡眠-觉醒障碍，以日间过度嗜睡及睡眠-觉醒调节紊乱为特征。症状可能包括睡眠发作、夜间睡眠片段化、睡眠瘫痪、幻觉，以及1型发作性睡病特有的猝倒。在1型发作性睡病中，下丘脑分泌素（即食欲素）水平低下是一项核心生物学特征。当前疗法虽有助于控制症状，但许多患者仍在日常功能、教育、工作及生活质量方面受到显著影响。
