加州索拉纳海滩-2026年1月13日-全资隶属于Zydus Lifesciences Limited（"Zydus集团"）的美国生物制药公司Sentynl TherapeuticsInc.（"Sentynl"）宣布，美国食品药品监督管理局（"FDA"）已批准Zycubo®（组氨酸铜）用于治疗儿科患者的门克斯病。
这是美国批准的首个且唯一一个用于治疗门克斯病这种罕见且致命的遗传病的疗法。Zycubo®不适用于治疗枕角综合征。
"此次获批是朝着我们的目标——对患者、护理者和罕见病群体产生有意义影响——迈出的关键一步，"ZydusLifesciencesLimited董事总经理SharvilP.Patel博士表示。"这一里程碑标志着Zydus集团和受门克斯病影响家庭的一个变革性时刻。患者首次获得了一种获批的治疗方法，在曾经没有选择的领域带来了希望。我们为能推进患者护理并向最需要的人们提供创新解决方案而感到自豪。"
门克斯病是一种罕见的X连锁隐性遗传儿科疾病，由编码铜转运蛋白ATP7A的ATP7A基因突变引起。门克斯病患者天生无法吸收饮食中的铜，随后铜穿越血脑屏障的运输受损。在此之前，美国尚无获批的治疗方法。Zycubo®是一种组氨酸铜皮下注射制剂，可恢复门克斯病患者的铜稳态并维持铜水平。
"门克斯病给患者及其家庭带来了重大挑战。由于目前无法治愈，大多数未经治疗的患者无法活过三岁，"Sentynl首席执行官MattHeck表示。"FDA的批准有力地证实，如今患有这种毁灭性疾病的患者可以获得一种安全有效的疗法。"
此次批准得到了Zycubo积极的临床疗效顶线结果的支持。数据显示，与未治疗的同期外部对照组相比，接受Zycubo早期治疗（"ET"）的门克斯病受试者的总生存期具有统计学显著改善，死亡风险降低了近80%。ZycuboET组的中位总生存期为177.1个月，而未治疗的同期外部对照组为17.6个月。
最常见的不良反应（发生率≥7%）包括：肺炎、病毒感染、呼吸衰竭、癫痫发作、细菌感染、出血、低血压、呕吐、心动过速、发热、容量不足、骨折、呼吸困难、转氨酶升高、腹泻、真菌感染、贫血以及局部给药反应。
"这一里程碑代表了对门克斯病数十年研究、以求更好理解并最终找到有效治疗方法的成果结晶，"哥伦比亚大学医学中心临床遗传学和基因组学专家Stephen Kaler博士表示。"提高对门克斯病的认识并在怀疑时进行快速检测至关重要，因为已证明在受影响的新生儿中尽早开始组氨酸铜治疗可以减轻症状并延长生命。"
