当地时间2026年9月4日，诺华宣布，针对Pelacarsen的Ⅲ期Lp(a)HORIZON试验(一项开创性的心血管结局研究)未达到其主要终点。
与安慰剂相比，该试验未能降低心血管事件复合终点(包括心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中以及需要住院的紧急冠状动脉血运重建)的风险。
尽管Pelacarsen在该研究人群中(受试者均接受指南指导的降脂和降压等标准治疗)确实降低了脂蛋白(a)(Lp(a))水平，但这一降幅并未转化为心血管风险的显著降低。该研究结果为Lp(a)降低与心血管结局之间的关系提供了重要的新证据。
Lp(a)升高是一种遗传性心血管危险因素，全球约五分之一的人口受其影响，目前尚无针对性的靶向治疗药物获批。
研究意义与业界回应
“Lp(a)HORIZON是一项开创性的心血管结局试验，旨在回答心血管医学中最重要的未解问题之一——评估在优化指南指导治疗、其他主要心血管危险因素已得到控制的前提下，进一步降低Lp(a)能否减少残余心血管风险。”
——ShreeramAradhye，诺华开发总裁兼首席医学官
“虽然Pelacarsen确实降低了Lp(a)水平，但研究结果显示，这并未在总体研究人群中转化为心血管风险的降低。这并非我们期望的结果，但这些发现提供了重要的循证依据，推动了科学界对Lp(a)降低与心血管结局之间关系的认识，并可能为未来的心血管风险管理策略提供参考。我们衷心感谢超过8,000名研究参与者和研究者，是他们使这项研究成为可能。诺华将继续致力于推动心血管领域的创新。”
完整的Lp(a)HORIZON试验数据将在未来医学会议上公布。
关于Pelacarsen
Pelacarsen是一种在研的反义寡核苷酸(ASO)药物，旨在从源头上强力抑制脂蛋白(a)的生成。
诺华根据与Ionis Pharmaceuticals签订的许可与合作协议，获得了Pelacarsen的全球开发、生产和商业化权利。
关于Lp(a)升高
Lp(a)升高是一种遗传性、独立且具有因果作用的心血管疾病危险因素。Lp(a)水平约90%由基因决定，基本不受饮食或生活方式影响。Lp(a)可促进动脉斑块形成和炎症，进而导致斑块破裂和心血管事件。全球约20%的人群(早发心血管疾病患者中近三分之一)存在Lp(a)升高。美国和欧洲指南推荐所有成年人一生中至少进行一次Lp(a)检测。
关于Lp(a)HORIZON试验
Lp(a)HORIZON(NCT04023552)是一项Ⅲ期、随机、安慰剂对照、双盲、平行组、多中心全球心血管结局试验，共纳入8,323例Lp(a)升高且合并确诊心血管疾病的患者，评估Pelacarsen对4点主要不良心血管事件(MACE)发生率的影响。主要终点为心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中和需要住院的紧急冠状动脉血运重建的复合终点，评估在总体人群(Lp(a)≥70mg/dL)和亚组人群(Lp(a)≥90mg/dL)中分别进行。
