近日，NuvationBio宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其在研口服、可穿透血脑屏障的突变IDH1选择性抑制剂safusidenib快速通道认定。
认定依据
该认定在获得积极数据的前提下，为加速监管审查提供了途径，并进一步印证了safusidenib满足IDH1突变型胶质瘤患者重大医疗需求的潜力。
关键性III期SIGMA研究正在招募患者。
“IDH1突变型胶质瘤患者迫切需要更多的治疗选择。我们迫切希望为safusidenib寻求快速通道认定，以期加快时间表，尽早惠及这些患者，”NuvationBio创始人、总裁兼首席执行官DavidHung医学博士表示。“我们期待与FDA合作，推进我们的使命，为几乎每一位受此疾病影响的患者提供有效的治疗。”
FDA快速通道认定旨在促进用于治疗严重疾病并解决未满足医疗需求的药物的开发并加速其审查。该认定允许在整个药物开发过程中与FDA进行更频繁的沟通。如果满足相关标准，该认定可能允许对上市申请进行滚动审查，即在各部分完成后即可提交给FDA审查，而无需等待整个申请完成。这些优势有望缩短将safusidenib带给患者所需的时间。
该认定是基于迄今为止safusidenib临床项目中获得的有利数据。最近，NuvationBio公布了II期J201研究的更新数据，显示了在长期随访中持久的缓解和良好的风险获益特征。在长期随访中未发现新的安全性信号。这些结果建立在先前发表于《神经肿瘤学》（Neuro-Oncology）杂志上的发现之上。
关于IDH1突变型胶质瘤
胶质瘤是全球成人中最常见的脑癌类型。在美国，每年有近2,500人被诊断为IDH突变型胶质瘤，其中超过95%的患者携带IDH1基因突变。大多数患者在30多岁和40多岁时确诊。
虽然IDH1突变患者的生存时间通常长于IDH1野生型患者，但胶质瘤目前无法治愈，并且对于具有高风险特征（包括高级别肿瘤）的患者，预后会更差。
关于Safusidenib
Safusidenib是一种在研的口服、可穿透血脑屏障的突变IDH1选择性抑制剂。它正在医疗需求未得到满足的患者群体中进行研究，包括那些获批靶向治疗选择有限或没有的患者群体。在I期和II期临床研究中，safusidenib展示了令人鼓舞的临床活性，包括在不同肿瘤级别和风险组中延缓疾病进展和持久的缓解，且具有良好的风险获益特征。
这些早期发现支持在目前正在招募患者的III期SIGMA研究、以及在美国境外vorasidenib尚未获批或无法获得的地区的III期G307研究、和vorasidenib治疗后背景下的II期G209研究中进一步研究safusidenib。2026年8月，FDA授予safusidenib用于治疗IDH1突变型胶质瘤的快速通道认定。
关于SIGMA(G203)研究
SIGMA是一项关键性III期研究，将评估safusidenib对比安慰剂，作为具有高风险特征的IDH1突变型星形细胞瘤在标准治疗后维持治疗的疗效。该研究的关键部分将招募约300名患者。
一个单独的、探索性的、非关键队列将评估safusidenib在尚未接受化疗或放疗的3级IDH1突变型少突胶质细胞瘤参与者中的疗效。主要终点是客观缓解率。该队列预计将招募约40名患者。
