当地时间2026年8月24日，Johnson&Johnson宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准尼卡利单抗注射液(IMAAVY、nipocalimab-aahu)用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)。
这是一种罕见的、危及生命的自身抗体疾病，适用于目前或既往接受过皮质类固醇治疗的成人和12岁及以上儿科患者。此项批准经由FDA优先审评通道，标志着首次有一款疗法被证实对wAIHA具有安全性和有效性。
尼卡利单抗在wAIHA中的临床证据摘要
ENERGY2/3期研究的主要终点是持久血红蛋白(Hgb)应答，这是一个严格的终点定义，反映Hgb水平随时间的有意义升高。这项随机、安慰剂对照试验显示，在24周时，接受尼卡利单抗批准剂量的患者达到持久Hgb水平的人数约为安慰剂组的3倍。
总体而言，该治疗组患者在第1周平均Hgb升高1g/dL。此外，在第24周，尼卡利单抗注射液组与安慰剂组相比，FACIT-Fatigue评分平均高出3.5分，评分越高代表疲劳程度越轻。
在ENERGY研究中，尼卡利单抗的安全性特征与既往在全身型重症肌无力(gMG)中确立的安全性特征一致。接受尼卡利单抗治疗的wAIHA患者中最常见的不良反应(≥10%)为外周水肿、腹泻和发热。
关于ENERGY试验
ENERGY(NCT04119050)是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2/3期研究，旨在评估nipocalimab与安慰剂相比在成人wAIHA患者中的疗效和安全性，随后进入开放标签扩展期。共115名成人按约1:1:1随机分配至nipocalimab两种不同剂量方案组或安慰剂组。完成24周双盲治疗后，患者可进入开放标签扩展期，接受nipocalimab治疗144周，并在最后一次评估后随访6周。
关于尼卡利单抗
尼卡利单抗是一种免疫选择性治疗药物，旨在高亲和力靶向并结合新生儿Fc受体(FcRn)，从而减少循环中驱动疾病的免疫球蛋白G(IgG)抗体，同时基于体外和/或体内研究保留B细胞功能。
尼卡利单抗目前已在美国获批用于治疗抗AChR或抗MuSK抗体阳性的成人和12岁以上儿科gMG患者，以及目前或既往接受过皮质类固醇治疗的成人和12岁以上wAIHA患者。
Nipocalimab正在自身抗体领域的三个关键方向进行研究，包括风湿免疫病、罕见自身抗体疾病以及母胎同种抗体介导的疾病——在后一类中，阻断胎盘中的IgG与FcRn结合被认为可限制母体同种抗体向胎儿的跨胎盘转运。
美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)已授予nipocalimab多项重要资格认定，包括：
EMA孤儿药认定：胎儿和新生儿溶血病(HDFN，2019年10月)、胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症(FNAIT，2025年4月);
FDA快速通道资格：HDFN、wAIHA(2019年7月)、gMG(2021年12月)、FNAIT(2024年3月)、干燥病(SjD，2025年3月)、系统性红斑狼疮(SLE，2026年1月);
FDA孤儿药资格：wAIHA(2019年12月)、HDFN(2020年6月)、gMG(2021年2月)、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP，2021年10月)、FNAIT(2023年12月);
FDA突破性疗法认定：HDFN(2024年2月)、SjD(2024年11月);
FDA优先审评：gMG(2024年Q4)、wAIHA(2026年Q2)。
重要安全信息
严重副作用
尼卡利单抗是一种处方药，可能引起严重副作用，包括：
感染
尼卡利单抗可能增加感染风险，包括严重感染。如果您存在感染，您的医护人员会先治疗感染或延迟输注直至感染消除。如出现发热、寒战、颤抖、咳嗽、咽喉痛、发热性疱疹、排尿时烧灼感、呼吸困难等感染症状，请立即告知医护人员。
过敏(超敏)反应
可在尼卡利单抗输注期间或输注后数周内发生。如出现面部、嘴唇、口腔、舌头或喉咙肿胀，吞咽或呼吸困难，荨麻疹，瘙痒性皮疹，胸痛或胸闷等症状，请立即告知医护人员并寻求紧急医疗救助。
输注相关反应
如出现头痛、皮疹、恶心、疲劳、头晕、寒战、流感样症状、皮肤发红等症状，请立即告知医护人员。
如果您对nipocalimab-aahu或尼卡利单抗中任何成分有严重过敏反应史(包括血管性水肿和过敏性休克)，请勿使用尼卡利单抗。
常见副作用
gMG患者中最常见副作用
呼吸道感染、外周水肿(手、踝或足部肿胀)、肌肉痉挛。
wAIHA患者中最常见副作用
外周水肿、腹泻、发热。
