当地时间2026年7月20日，DyneTherapeutics宣布，其核心候选药zelecimentrostudirsen（z-rostudirsen，亦称DYNE-251）用于51号外显子跳跃型杜氏肌营养不良（DMD）的生物制品许可申请（BLA）已获FDA正式受理。FDA授予本品优先审评资格，PDUFA目标审批日期定为2027年1月21日，若顺利获批，预计2027年一季度在美国上市。
公司总裁兼首席执行官JohnCox表示，本次BLA受理是DMD治疗领域关键里程碑。Z-rostudirsen凭借独特递送技术实现病灶广泛覆盖，可显著提升功能性蛋白表达，从根源改善患者肌肉损伤。企业已全面推进上市筹备工作，同时向长期参与临床试验的全体DMD患者社群表达感谢。
管线布局方面，除z-rostudirsen外，Dyne同步开发DYNE-253、DYNE-245、DYNE-244、DYNE-255四款候选药物，分别覆盖53、45、44、55号外显子突变人群，搭建覆盖多突变亚型的完整DMD治疗矩阵。
药品简介
Z-rostudirsen为靶向51号外显子跳跃的在研生物制剂，采用PMO偶联TfR1抗体片段结构，突破传统药物血脑屏障穿透短板，同时作用于骨骼肌与中枢神经组织，诱导近全长肌营养不良蛋白表达以恢复机体功能。目前药物仍在长期延展试验及全球Ⅲ期确证研究中持续随访，拥有多重全球药监特殊通道资格，是现阶段进展最快的中枢靶向DMD创新疗法之一。
疾病介绍
杜氏肌营养不良（DMD）是罕见X连锁进行性神经肌肉遗传病，由DMD基因突变造成肌营养不良蛋白缺失。该病多在3–5岁儿童发病，伴随进行性肌无力，后期会出现心肺功能衰竭，同时合并认知、行为发育异常。欧美合计超2.8万名患者，现有疗法仅能延缓进展，缺少可同步改善肌肉与神经损伤、恢复运动功能的根治性方案，临床存在巨大未满足需求。
