当地时间2026年7月17日，诺华制药宣布 Fabhalta(iptacopan、伊普可泮)正式获得美国 FDA常规完全批准，适应症为存在进展风险的成人原发性IgA肾病，用于延缓患者肾功能下降。该药此前已于2024年获加速批准降低蛋白尿，本次审批进一步夯实其长期肾脏保护的临床价值。
疗效数据
IgA肾病极易持续进展，不少患者多年后发展为终末期肾病，只能依靠透析或肾移植，临床长期缺少可稳定延缓肾损伤的病因疗法。本次获批基于大型全球Ⅲ期临床试验，整体疗效稳定，安全性与前期研究数据保持一致，常见不良反应多为腹痛、头晕、恶心。本品存在荚膜细菌重度感染风险，纳入REMS风险管控项目，患者用药前需完成对应疫苗接种。
专家评论
临床专家表示，不同IgA肾病患者病程差异明显，多机制靶向药可实现个体化诊疗。Fabhalta的落地丰富临床治疗矩阵;诺华同步布局多款IgA肾病管线产品，并推出患者援助项目，大幅减轻美国患者用药经济压力。企业也将持续推进本品在各类罕见肾病的临床探索。
药品简介
Fabhalta(iptacopan)是一种口服B因子抑制剂，选择性作用于补体旁路通路，该通路是诱发肾小球炎症、肾损伤的关键驱动机制。药物通过抑制B因子活性，持续减少补体介导的肾脏损伤，延缓疾病进展。目前该药已在多种补体相关自身免疫疾病中取得多国药监批准，持续拓展罕见肾病治疗适用范围。
疾病介绍
IgA肾病是全球高发自身免疫慢性肾病，每年新增确诊患者数量庞大。存在持续性蛋白尿的患者疾病进展风险极高，多数人十余年内出现肾功能不可逆衰退，终发展为肾衰竭。皮损、水肿、持续蛋白尿等症状严重影响生活，叠加肾衰相关并发症，给患者身心、家庭带来沉重负担，临床亟需可长期保护肾功能的创新靶向药物。
