当时时间2026年7月13日，百时美施贵宝(BristolMyersSquibb)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已正式受理Mezigdomide联合Carfilzomib和地塞米松(MeziKd)用于复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者的新药申请。
Mezigdomide是一款口服的CereblonE3连接酶调节剂(CELMoD™)，专用于多发性骨髓瘤治疗。FDA已为该适应症授予PDUFA目标日期为2027年5月13日。
申请依据：SUCCESSOR-2III期试验显著获益
此次申报基于III期SUCCESSOR-2试验(NCT05552976)的积极结果。
数据显示，与标准治疗(Carfilzomib+地塞米松，Kd)相比，MeziKd方案在PFS上显示出具有临床意义和统计学显著性的改善。
该获益覆盖包括首次复发且既往接受过抗CD38单抗和来那度胺治疗的患者人群。
安全性方面，MeziKd的不良事件谱与既往Mezigdomide研究及各单药已知安全性特征一致。上述结果已于近期在2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会以最新突破性口头报告形式公布，并同期发表于《柳叶刀》(TheLancet)。
关于新一代CELMoD降解剂
Mezigdomide是一种口服CELMoD药物，经专门优化以调节Cereblon蛋白，实现Ikaros和Aiolos靶蛋白的最大化、快速降解，从而比传统免疫调节剂(IMiDs)产生更强的骨髓瘤细胞杀伤作用和免疫刺激效应。
临床前研究提示，Mezigdomide可增强T细胞功能，并能够预防及逆转免疫耗竭状态。此外，Mezigdomide目前正在另一项III期SUCCESSOR-1试验中，与标准治疗方案进行头对头比较，同样针对复发/难治性多发性骨髓瘤。
靶向蛋白降解(TPD)与CELMoD平台
靶向蛋白降解(TPD)是百时美施贵宝深耕二十余年的差异化科研平台，为降解此前难以成药的治疗相关蛋白提供了新路径。
BMS是仅有的一家成功开发并商业化蛋白降解剂(即IMiDs类药物)用于多发性骨髓瘤治疗的公司，这些药物已奠定该疾病(仍无法治愈)现行标准治疗的基础。
在此基础上，BMS正在推进多款处于临床阶段的在研蛋白降解剂，涵盖三种不同技术路径：CELMoD、配体导向降解剂(LDD)和降解剂-抗体偶联物(DAC)。
三管齐下的策略旨在为不同分子作用机制匹配最适宜的降解modality，从而为血液肿瘤、实体瘤及更广泛疾病领域的患者带来更多潜在的突破性治疗选择。
