欧盟委员会已授予莫洛替尼(momelotinib、Omjjara)上市许可。莫洛替尼是一种每日一次的口服JAK1/JAK2及激活素A受体1型(ACVR1)抑制剂。用于治疗成人中重度贫血且为原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者的疾病相关脾肿大或症状的药物，适用人群包括未接受过JAK抑制剂治疗的患者，以及已接受过ruxolitinib治疗的患者。
关于莫洛替尼的作用机制
莫洛替尼具有差异化的作用机制，能够同时抑制三条关键信号通路：JAK1、JAK2和ACVR1。抑制JAK1和JAK2可改善全身症状和脾肿大；抑制ACVR1则可降低循环铁调素(hepcidin)水平，从而可能带来贫血相关获益。
GSK高管及专家点评
GSK肿瘤全球产品战略高级副总裁Nina Mojas表示：“骨髓纤维化患者的生活负担沉重，有症状的患者常面临脾脏肿大、疲劳、盗汗和骨痛。此前，对于同时合并贫血的患者，尚无专门针对这些症状的治疗选择。Omjjara的获批为欧盟这类患者带来了具有差异化作用机制的全新治疗选项。”
意大利IRCCS S. Orsola-Malpighi博洛尼亚大学医院医学博士、哲学博士Francesca Palandri指出：“Omjjara在欧盟获批，对符合条件的骨髓纤维化患者，尤其是合并中重度贫血、亟须新治疗方案以减轻疾病负担的患者而言，意义重大。单一药物即可应对骨髓纤维化的多项关键表现，这对适用患者而言是明确的进步。”
疾病背景与未满足需求
骨髓纤维化在欧盟的估计患病率约为1/10,000。约40%的患者在确诊时即存在中重度贫血，而据估计，几乎所有患者在病程中都会发生贫血。合并贫血的骨髓纤维化患者需要额外的支持性治疗，包括输血，并且超过30%的患者因贫血而中断治疗。依赖输血的患者预后较差，生存期缩短。
