EdgewiseTherapeutics近期公布了其在研心肌病药物EDG-7500的Ⅱ期临床数据，为该生物技术公司启动关键性Ⅲ期开发铺平道路。
目前，百时美施贵宝(BMS)的Camzyos和Cytokinetics的Myqorzo已获FDA批准用于梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)——这也是Edgewise在Ⅱ期试验中瞄准的两个适应症之一。
而在另一个目标适应症非梗阻性HCM(nHCM)上，Cytokinetics上月刚宣布Ⅲ期成功。面对“第三”甚至“第四”入场的局面，Edgewise必须拿出差异化的数据才能突围。
市场对12周数据解读分歧
Ⅱ期CIRRUS-HCM试验的D部分，提供了EDG-7500(一种选择性心脏肌节调节剂)与竞品对比的最新视角。投资者起初对数据判断不一。
市场波动可能源于对12周数据与公司此前公布的4周数据的比较——后者在跨试验对比中曾轻松击败竞品。
在第4周时，EDG-7500在nHCM患者中的堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)评分改善幅度高达22分，显著优于Camzyos和Myqorzo的同期结果。
然而，在最新公布的12周数据中，KCCQ改善幅度回落至13分，优势差距明显收窄。
多终点、两人群数据提供多维比较
Edgewise此次公布了多个终点、两个患者人群的数据，为EDG-7500与Camzyos、Myqorzo的疗效比较提供了丰富的参照。然而，安全性和耐受性可能同样重要，已上市的两款药物均带有黑框警告，且需要监测射血分数(EF)，要求患者定期进行超声心动图检查和密切随访。
Edgewise首席执行官KevinKoch博士在分析师电话会议上表示：“这种现实情况限制了能够开具这些药物的医生数量。肥厚型心肌病的真正机会在于，让我们的‘7500’走进社区心脏病科医生的诊室——他们不愿意频繁做超声检查。”
安全性亮点
在安全性方面，EDG-7500的Ⅱ期数据显示，未出现任何患者左心室射血分数(LVEF)降至半数以下，而竞品药物因存在LVEF降低风险，需要严格的剂量滴定和监测要求。
此外，公司报告了2例新发房颤事件，但研究者均判定与试验药物无关。值得注意的是，房颤发生率在公司的4周数据中曾更高，此次12周数据中已有所改善。
后续路径
Edgewise认为，凭借更简便的监测需求(无需频繁超声)，EDG-7500有望填补现有疗法在社区医疗场景中的空白。
公司表示，基于当前Ⅱ期结果，将按计划推进Ⅲ期关键性试验，并继续在oHCM和nHCM两个适应症上与BMS和Cytokinetics展开正面竞争。
