2025年12月23日—Agios Pharmaceuticals,Inc.宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Aqvesme（米他匹韦），一种口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，用于治疗成人α-或β-地中海贫血贫血。随着该适应症的获批，Aqvesme成为首个且唯一获FDA批准用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血贫血的药物。
"地中海贫血是一种使人衰弱的疾病，需要终身管理和对许多危及生命的并发症（如血栓、心脏病和肝病）进行警惕性监测。尽管病情严重，但治疗选择历来有限，使得一些患者束手无策，"马萨诸塞州总医院布里格姆癌症研究所血液学/肿瘤学PeggyS.Blitz特聘主席、哈佛医学院副教授、米他匹韦地中海贫血III期临床项目研究者HannyAl-Samkari博士表示。"ENERGIZE和ENERGIZE-TIII期试验结果表明，Aqvesme有助于解决贫血、疲劳和定期输血需求——这是该疾病的关键挑战。今天的FDA批准是地中海贫血患者向前迈出的重要一步。"
FDA对Aqvesme在地中海贫血中的批准，基于分别针对非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血成人患者进行的全球、随机、双盲、安慰剂对照的ENERGIZE和ENERGIZE-TIII期试验的结果。两项试验共入组了452名能代表真实世界地中海贫血人群的患者。ENERGIZE和ENERGIZE-TIII期试验达到了所有主要和关键次要疗效终点，证明与安慰剂相比，Aqvesme改善了溶血性贫血和一项关键的生活质量指标，包括显著减轻输血负担以及显著提高血红蛋白水平和改善疲劳。
"今天对于地中海贫血社区来说是一个里程碑式的时刻，推出了一种创新的、可改变疾病进程的口服药物，以满足患有这种破坏性罕见血液疾病患者的迫切需求，"Agios首席执行官BrianGoff表示。"随着此次批准，Aqvesme成为首个且唯一适用于治疗非输血依赖性和输血依赖性α-或β-地中海贫血贫血的药物。我们衷心感谢参与和支持我们临床试验的患者、护理人员、医疗保健提供者和倡导伙伴，他们帮助我们确保我们的工作反映了他们的优先事项。我们现在的重点是确保成功上市，并为社区带来有意义的影响。"
"今年是地中海贫血首次在医学文献中被描述100周年，我们作为一个社区所取得的进步确实非凡，"库利氏贫血基金会全国主席RalphColasanti表示。"像Aqvesme这样的创新药物帮助实现这一进步，通过帮助解决这种疾病的复杂需求和挑战，为像我这样的患者带来了新的希望。此次批准为美国数以千计的成人地中海贫血患者，包括此前没有获批替代疗法的非输血依赖性地中海贫血患者，提供了重要的新治疗选择。"
