2025年12月24日--Omeros Corporation宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Yartemlea（narsoplimab-wuug）用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病。TA-TMA是干细胞移植后一种常危及生命的并发症，由补体凝集素通路激活驱动。
Yartemlea是首个也是目前唯一获批的凝集素通路抑制剂。Yartemlea选择性抑制凝集素通路的效应酶MASP-2，阻断通路激活，同时保留对宿主防御至关重要的经典和旁路补体功能。Yartemlea获批用于成人以及2岁及以上的儿童患者。
"此次批准是造血细胞移植和TA-TMA治疗领域期待已久的突破，"纪念斯隆·凯特琳癌症中心成人骨髓移植科主任医学博士Miguel-AngelPerales表示。"在此之前，我们一直缺乏有效的TA-TMA疗法，主要依赖于调整钙调神经磷酸酶抑制剂等支持性措施，而这可能显著增加危及生命的移植物抗宿主病的风险。基于有力的数据包，narsoplimab在TA-TMA治疗中显示出强劲的缓解率和改善的生存率，具有良好的获益-风险特征，其安全性特征与接受造血干细胞移植的患者中所见一致。作为首个也是唯一获批用于TA-TMA的药物，narsoplimab对于面临这一毁灭性并发症的患者而言是一项改变临床实践的进展。"
Yartemlea的批准基于一项针对成人TA-TMA患者的单臂、开放标签研究（TA-TMA研究；N=28）的结果，并得到了扩展使用项目（EAP；N=221名成人和儿童患者）中额外数据的支持。在EAP中，19名患者（13名成人和6名儿童）具有可评估的患者个体缓解数据。
疗效评估通过TMA完全缓解进行，CR定义为TMA关键实验室标志物（血小板计数和LDH水平）的改善，同时伴有器官功能改善或输血独立性。在TA-TMA研究中，17/28名患者（61%）达到CR；在EAP的可评估患者中，13/19名（68%）达到CR。在TA-TMA研究和EAP中，从TMA诊断时间起计算的100天生存率（基于全因死亡率）分别为73%（95%置信区间：52,86）和74%（95%CI：48,88）。所有患者均符合高风险TA-TMA的国际统一标准，归类为预后不良和死亡风险高。
在经同行评审的出版物中，与外部对照队列相比，使用Yartemlea治疗与死亡率风险降低三到四倍相关。在EAP中，Yartemlea既被用作一线治疗，也用于治疗曾使用一种或多种先前治疗方案（即超适应症使用的补体抑制剂和/或去纤苷）失败或停药的高风险TA-TMA患者。在这些先前难治的高风险患者中，Yartemlea与50%的一年生存率相关，而历史报告的一年生存率低于20%。
什么是Yartemlea？
Yartemlea是一种MASP-2抑制剂，适用于治疗成人和2岁及以上儿童的造血干细胞移植相关血栓性微血管病。
警告和注意事项
接受Yartemlea治疗的患者曾发生严重和危及生命的感染。
在TA-TMA患者的临床试验中，36%（10/28）接受Yartemlea治疗的患者报告了严重感染（无论因果关系）。报告的严重感染包括脓毒症、病毒感染、肺炎、菌血症、真菌感染、胃肠炎、呼吸道感染和尿路脓毒症。
如果对活动性感染患者给予Yartemlea，需密切监测感染恶化情况并及时治疗。
不良反应
最常见的不良反应（≥20%），无论是否与Yartemlea有因果关系或相关性，包括：病毒感染、脓毒症、出血、腹泻、呕吐、恶心、中性粒细胞减少、发热、疲劳和低钾血症。
在特定人群中的使用
妊娠期：关于Yartemlea在妊娠妇女中使用的现有数据不足以判断药物相关的重大出生缺陷、流产或不良母体或胎儿结局风险。
哺乳期：尚无关于Yartemlea是否存在于人乳中、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁产量影响的数据。
儿科使用：Yartemlea治疗TA-TMA的安全性和有效性已在2岁及以上的儿科患者中确立。Yartemlea在2岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确立。
老年人使用：Yartemlea的临床研究未纳入足够数量的65岁及以上患者来确定他们的反应是否与年轻患者不同。
如报告可疑不良反应，请联系OmerosCorporation，电话1-844-YARTEM1（1-844-927-8361），或联系FDA，电话1-800-FDA-1088或通过FDAMedWatch网站。
