2015年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准一款口服药物用于治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。奥希替尼(Osimertinib)此次获批适用于肿瘤存在特定表皮生长因子受体（EGFR）突变（T790M）、且既往接受其他EGFR阻断疗法后病情恶化的患者。
根据美国国家癌症研究所数据，肺癌是美国癌症死亡的主要原因，2015年预计新增诊断病例221,200例，死亡158,040例。非小细胞肺癌是最常见的肺癌类型，当癌细胞在肺组织中形成时即发生该疾病。EGFR基因是一种参与癌细胞生长和扩散的蛋白质。
FDA药品审评与研究中心血液学与肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur医学博士表示："我们对肺癌分子基础及这些癌症对既往治疗产生耐药原因的认知正在快速演进。此次批准为检测确认携带EGFR耐药突变T790M的患者提供了全新治疗方案，其依据来自临床试验的有力证据——该证据显示超半数接受奥希替尼(Osimertinib)治疗的患者肿瘤体积显著缩小。"
同日，FDA还批准了首个伴随诊断检测方法（cobas EGFR Mutation Test v2），用于识别奥希替尼(Osimertinib)所靶向的EGFR耐药突变类型。此新版检测在原有cobas EGFR Mutation Test（v1）检测临床相关突变的基础上，新增了T790M突变检测。
FDA器械与放射健康中心体外诊断与放射健康办公室主任Alberto Gutierrez博士指出："安全有效的伴随诊断检测与药物的获批始终是肿瘤学领域的重要进展。cobas EGFR Mutation Test v2的上市满足了检测这一关键EGFR基因突变的需求——该突变可能改变治疗效果。"
奥希替尼(Osimertinib)的安全性和有效性通过两项多中心单臂研究得以证实，共纳入411例晚期EGFR T790M突变阳性非小细胞肺癌患者，这些患者在接受EGFR阻断药物治疗后病情恶化。两项研究显示，第一项研究中57%的患者、第二项研究中61%的患者实现肿瘤完全或部分缩小（即客观缓解率）。
该适应症的持续批准可能取决于后续确证性研究的结果。
奥希替尼(Osimertinib)最常见副作用包括腹泻，皮肤及指甲异常（如皮肤干燥、皮疹、甲沟炎等）。该药可能引发严重副作用，包括肺部炎症和心脏损伤，并可能对发育中的胎儿造成伤害。
FDA授予阿斯利康奥希替尼(Osimertinib)突破性疗法认定、优先审评资格及孤儿药资格。
