2020年12月21日，阿斯利康公司奥希替尼(Osimertinib)在美国获批新适应症，用于经完全切除术后、早期表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的辅助治疗。奥希替尼(Osimertinib)适用于经获批检测确认肿瘤存在外显子19缺失或外显子21 L858R突变的EGFRm患者。
此次批准基于美国食品药品监督管理局（FDA）的"实时肿瘤学审评"（RTOR）试点计划。另有五个国家通过FDA的Orbis计划参与了同步申报与审评流程。
尽管高达30%的非小细胞肺癌患者可能在疾病早期确诊并接受根治性手术，但早期肺癌复发仍属常见——约半数IB期确诊患者、超过四分之三的IIIA期确诊患者在五年内出现复发。
此项批准基于III期ADAURA临床试验结果。该研究显示，在主要分析人群（II期及IIIA期EGFR mNSCLC患者）中，奥希替尼(Osimertinib)辅助治疗实现无病生存期（DFS）统计学显著且具临床意义的改善；在全研究人群（IB-IIIA期患者）这一关键次要终点中同样显示显著获益。
耶鲁癌症中心及斯米洛癌症医院肿瘤内科主任、ADAURAIII期试验主要研究者Roy S.Herbst医学博士表示："奥希替尼(Osimertinib)辅助治疗为携带EGFR突变的早期肺癌患者带来了前所未有的无病生存获益——这类患者即便成功手术及后续化疗，复发风险仍极高。此次批准进一步印证：无论诊断时处于何种分期，所有肺癌患者在接受治疗决策前都必须进行EGFR突变检测。这将确保尽可能多的患者从这一可能改变临床实践的疗法中获益。"
阿斯利康肿瘤事业部执行副总裁Dave Fredrickson表示："美国早期EGFR突变肺癌患者首次迎来基于生物标志物的靶向治疗选择。此次批准打破了'手术及化疗后治疗即终结'的传统认知——ADAURA研究结果证实，奥希替尼(Osimertinib)可彻底改变该疾病的进程。我们始终致力于在癌症更早期阶段、患者仍具治愈可能时提供治疗干预。"
在II-IIIA期患者中，奥希替尼(Osimertinib)辅助治疗使疾病复发或死亡风险降低83%（主要终点无病生存期风险比[HR]=0.17；95%置信区间[CI]0.12-0.23；p<0.0001）。在IB-IIIA期全研究人群中，奥希替尼(Osimertinib)使疾病复发或死亡风险降低80%（HR=0.20；95%CI0.15-0.27；p<0.0001）。术后两年，奥希替尼(Osimertinib)治疗组89%的患者仍存活且无复发，而安慰剂组（当前标准治疗）这一比例为52%。该试验中奥希替尼(Osimertinib)的安全性与耐受性与既往转移性研究一致。
奥希替尼(Osimertinib)为每日口服一次片剂，在美国、日本、中国、欧盟及全球多国已获批用于局部晚期或转移性EGFR mNSCLC的一线治疗，以及局部晚期或转移性EGFR T790M突变阳性NSCLC的治疗。
