在2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上，Kelonia Therapeutics公布了迄今为止最大规模的体内CAR-T疗法数据，为其近期被礼来(Eli Lilly)以32亿美元收购提供了有力佐证。
惊艳疗效：约100% MRD阴性，持久缓解
数据显示，在接受KLN-1010治疗的18例复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，所有患者在治疗一个月后骨髓中的癌细胞均已清除(通过微小残留病(MRD)检测确认)。在可评估的患者中，治疗后6个月仍保持MRD阴性；随访时间最长(超过10个月)的那位患者，同样维持MRD阴性。
KLN-1010的设计目标是在患者体内将基因递送至T细胞，使其获得靶向并杀死表达BCMA(骨髓瘤细胞表面常见蛋白)的癌细胞的能力。
从4例到18例：数据依然“令人印象深刻”
此次更新的数据包含14例新增患者。此前，Kelonia在去年12月的美国血液学会(ASH)年会上公布了首批4例患者的数据，引发行业关注。Kelonia创始人兼首席执行官Kevin Friedman博士在会议间隙接受采访时表示，最初的4例患者只是体内CAR-T潜力的“惊鸿一瞥”。如今，随着更多数据揭晓，“结果依然令人印象深刻”。
礼来肿瘤学及业务发展负责人Jake Van Naarden则认为Friedman过于谦虚。他指出：“这些数据非常出色。患者都是最棘手的难治病例，在无需预处理化疗的情况下，一款现货型疗法实现了100%的缓解率和完全的MRD阴性——这简直是‘疯狂’的。”
安全性良好：无输注反应，可向更前线推进
Friedman补充道：“我们药物的安全性非常出色。”未观察到与KLN-1010输注相关的不良反应，其他副作用与传统CAR-T疗法相似。Kelonia在5月31日发布的新闻稿中提到，18例患者中有16例出现细胞因子释放综合征(CRS)，但均为1级或2级。此外，有2例患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。
Friedman表示，基于这样的安全性特征，将KLN-1010推向更早期的治疗线“可行性很高”。
快速推进：直接进入随机Ⅲ期临床试验
虽然最初4例患者在澳大利亚入组，但试验现已扩展至美国，并正在继续入组以确定后续开发的最佳剂量。尽管收购尚未完成，Van Naarden已在ASCO期间与骨髓瘤专家会面，规划KLN-1010 Ⅲ期试验的最佳路径。
Van Naarden解释：“我们的目标是利用I期研究确定剂量，然后直接进入一系列随机Ⅲ期试验，以生成确证性证据。我们已经初步勾勒出了多项这类研究的方案。”
平台潜力：不止于骨髓瘤，剑指实体瘤
除了KLN-1010，礼来对Kelonia的整个技术平台寄予厚望。Van Naarden表示，该生物技术公司采用的慢病毒载体递送技术具有“卡带式”模块化特点，可被重新用于多种癌症。目前，一款针对淋巴瘤的候选药物已在研发中，Van Naarden透露，实体瘤也可能纳入未来布局。
收购逻辑：体内CAR-T有望“直接超越”异体疗法
礼来今年先后收购了Kelonia和另一家体内基因编辑公司Orna Therapeutics(后者使用脂质纳米颗粒-mRNA技术)。Van Naarden解释，公司意识到必须在细胞疗法领域占据一席之地，而相比传统的患者自体CAR-T或正在开发的供体来源异体CAR-T，体内路径更具吸引力。
“我们感觉离体细胞疗法难以成为规模化的药物产品。”在评估了同种异体(供体来源)和体内方案后，礼来最终选择后者。Van Naarden说：“我们越来越清楚地看到——体内CAR-T可能会直接完全超越异体疗法。”
