当地时间2026年5月28日，Cogent Biosciences宣布，其创新靶向组合疗法bezuclastinib联合sunitinib的新药上市申请(NDA)已获美国FDA正式受理，拟用于治疗既往接受过伊马替尼(imatinib)治疗失败或不耐受的胃肠道间质瘤(GIST)患者。
FDA已授予该申请优先审评资格，预定审批截止日期为2026年11月30日。目前审评流程顺利，无需召开专家咨询委员会会议，暂无潜在审评风险。
胃肠道间质瘤是临床最常见的胃肠道间叶源性肿瘤，患者经一线伊马替尼治疗后，普遍会出现耐药进展，后续治疗选择有限、预后不佳，临床上存在巨大未满足需求。
本次新药申请主要基于全球多中心Ⅲ期PEAK临床试验的突破性阳性数据，为耐药GIST患者带来全新治疗希望。
核心临床数据显示，相较于传统标准方案sunitinib单药，bezuclastinib联合疗法展现出显著生存获益。数据截止2025年9月30日，联合方案可将患者疾病进展或死亡风险大幅降低50%(HR=0.50)。
经盲态独立中心评估，联合治疗组中位无进展生存期达到16.5个月，显著优于单药组的9.2个月，大幅延长患者疾病稳定控制时间。
在肿瘤缓解能力上，新方案优势同样突出。针对伊马替尼耐药人群，bezuclastinib联合治疗的客观缓解率高达46%，较sunitinib单药26%的缓解率实现大幅提升，抗肿瘤应答效果显著提升。目前总生存期数据仍在持续随访中。
企业表示，将在2026年ASCO年会公布PEAK研究完整数据，同时全力推进bezuclastinib针对胃肠道间质瘤、系统性肥大细胞增多症两大适应症的上市筹备工作。
随着本次NDA顺利进入优先审评，这款全新联合疗法有望成为耐药胃肠道间质瘤的新一代标准治疗，填补晚期耐药患者的临床治疗空白。
