当地时间2026 年 5 月 20 日，渤健马林制药宣布，Voxzogo（vosoritide、伏索利肽）治疗儿童软骨发育不良的 CANOPY-HCH-3 三期临床试验顺利达成主要终点，临床疗效数据表现亮眼。
为期 52 周的治疗结果显示，对比安慰剂，用药患儿年化生长速率每年提升 2.33 厘米，差异极具统计学意义。经过一年干预，患儿站立身高、身高 Z 评分均实现显著增长，同时臂展长度也得到明显改善。各项指标进步能够有效拓宽患儿肢体活动范围，提升日常行动能力与生活自理能力，具备实实在在的临床获益。
软骨发育不良是罕见遗传性骨骼疾病，会阻碍骨骼正常生长，引发身材矮小、骨骼形态异常，还易伴随耳鼻喉、神经类并发症，严重影响患儿生活质量。该病症长期缺少针对性治疗药物，本次临床试验取得阳性结果，成为疾病诊疗领域的重要里程碑，也标志着相关治疗即将迎来全新发展阶段。
此次全球多中心临床试验采用随机双盲安慰剂对照设计，共纳入 80 名 3 至 17 岁患病儿童，全面考察药物疗效与安全特性。试验证实，Voxzogo安全性与既往临床应用数据相符，未出现全新不良反应风险。
业内专家表示，该药物可显著改善患儿生长发育相关指标，有望打破软骨发育不良无药可治的困境，重塑临床治疗体系。研发企业对本次试验成果表示认可，感谢所有受试者家庭与科研人员的支持。
据企业规划，将于 2026 年第三季度向美国 FDA 递交补充新药申请，后续陆续提交欧盟及其他地区药监部门审批，推动药物尽快落地应用。完整试验数据将在专业医学会议上对外公布。
Voxzogo目前已在多国获批用于软骨发育不全儿童的生长干预，适用覆盖不同年龄段患儿。现阶段该药物用于软骨发育不良的适应症尚未获批，此次临床突破，将进一步拓宽药物适用范围，为罕见骨骼病患儿带来全新治疗选择。
