当地时间2026年7月1日，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予赛诺菲(Sanofi)研发生产的替普利珠单抗(teplizumab-mzwv、Tzield)加速批准，用于延缓8至17岁儿童在确诊为3期1型糖尿病后内源性胰岛素分泌功能的下降。
关键临床依据：PROTECT三期研究
此次批准主要基于PROTECT三期研究的积极结果。该研究随机纳入了328名在入组前6周内被诊断为临床3期1型糖尿病的儿童和青少年(年龄8～17岁)，分别接受替普利珠单抗或安慰剂治疗。
数据显示，与安慰剂相比，替普利珠单抗组平均C肽水平的下降速度显著减缓(C肽是反映胰岛β细胞功能的生物标志物)。
行业声音
赛诺菲(Sanofi)的ChristopherCorsico在声明中表示：“我们欢迎FDA的加速批准，这认可了替普利珠单抗在延缓8～17岁新发3期1型糖尿病患儿疾病进展方面的潜力。替普利珠单抗将为3期1型糖尿病的治疗模式提供一条新路径，我们希望这将进一步推动美国医疗提供者采取更积极的策略，从源头上干预针对胰岛β细胞的自身免疫攻击。”
安全性信息
1、不良反应/副作用
PROTECT研究中观察到的不良事件与此前研究一致，最常见包括淋巴细胞减少、呕吐、皮疹、白细胞减少、腹泻、中性粒细胞减少、肝转氨酶升高和头痛。
严重事件(如细胞因子释放综合征及危及生命的病毒再激活病例)亦有报告，其中免疫功能低下患者的病毒再激活风险更高。
需注意，替普利珠单抗对非自身免疫性血糖异常疾病不具有疾病修饰疗效。
2、警告和注意事项
(1)细胞因子释放综合征(CRS)
治疗前给予预处理药物，治疗期间监测肝功能酶和胆红素。如出现ALT或AST升高超过正常值上限(ULN)5倍以上，或胆红素超过ULN3倍以上，应停药。若发生重度CRS，可考虑暂停或停用替普利珠单抗。
(2)严重感染
不推荐在活动性严重感染或慢性感染患者中使用替普利珠单抗。治疗期间及治疗后应监测感染体征和症状。若发生严重感染，应停用替普利珠单抗。
(3)淋巴细胞减少
治疗期间需监测淋巴细胞计数。若发生持续性严重淋巴细胞减少(<500个细胞/mcL且持续1周或更长时间)，应停用替普利珠单抗。
(4)超敏反应
若发生严重超敏反应，应立即停药并给予适当处理。
(5)疫苗接种
所有适龄疫苗应在开始替普利珠单抗治疗前接种。关于减毒活疫苗、灭活疫苗和mRNA疫苗的具体建议，请参见完整处方信息。
