当地时间2026年6月29日，阿斯利康(AstraZeneca)正式公布旗下在研药物efzimfotase-alfa的详细数据，此前已披露其在罕见病领域的Ⅲ期试验获胜消息，为efzimfotase-alfa的商业前景增添了更有力的佐证。该药物被定位为现有疗法Strensiq的升级替代品，公司预期其峰值销售额可达30亿至50亿美元。不过，阿斯利康尚未公布第三项Ⅲ期试验的数据——该项研究未能达到主要终点。
儿童Ⅲ期试验(Mulberry)阳性结果：骨骼评分显著改善
今年3月，阿斯利康曾报告称，efzimfotase-alfa在针对既往未接受过治疗的儿童低磷酸酯酶症(HPP)患者的Ⅲ期Mulberry研究中，优于安慰剂。此次公司在国际儿童骨骼健康大会上正式发布了该研究及另一项Chestnut试验的详细数据。
Mulberry试验(25周)：
治疗组患者的中位RGI-C(放射学整体印象变化评分，衡量骨骼健康)为1.67，而安慰剂组为0。
次要终点方面，治疗组中位RSS(佝偻病严重程度放射学评分)降低1分，安慰剂组为0。
此外，治疗组在身体功能方面显示出名义上显著的改善，六分钟步行测试(6MWT)数值也有提高。
需注意，Mulberry与Strensiq的历史试验设计不同：Mulberry入组2~12岁儿童，而Strensiq在幼年发病HPP中的支持性试验入组6~12岁患者，在围产期/婴儿期发病HPP中则入组3周至39.5个月婴幼儿，因此直接比较需谨慎。
切换试验(Chestnut)：疗效与安全性持平，给药频率占优
在Chestnut试验中，患者从Strensiq切换至efzimfotase-alfa后：
不良反应发生率：切换组为90.5%，继续使用Strensiq组为86.4%，两组相似。
骨骼健康维持：两组患者的RGI-C均为0，RSS在efzimfotase-alfa组为0，Strensiq组为-0.08，均保持稳定。
患者可能更倾向于efzimfotase-alfa，因为其给药频率更低——每两周皮下注射一次，而Strensiq需每周注射三次或六次(取决于剂量)，若新药在疗效、安全性和耐受性上不劣于旧药，显然更具便利性。
成人/青少年试验(Hickory)未达主要终点，但公司仍持乐观态度
阿斯利康设计Ⅲ期项目时，即希望将efzimfotase-alfa的应用范围拓展至比Strensiq更广泛的患者群体。然而，针对12岁及以上既往未使用过Strensiq的HPP患者的Hickory试验，在6MWT主要终点上未能优于安慰剂，给这一拓展计划蒙上阴影。
尽管如此，公司方面仍积极辩护。Alexion(阿斯利康罕见病业务单元)首席执行官MarcDunoyer在4月财报电话会上表示：
“结果显示，该药物在行动能力、身体功能、疼痛和疲劳等方面具有临床意义上的改善，这些都是这一异质性疾病的关键维度，不能仅凭6分钟步行测试这一单项终点(也是目前成人HPP唯一获批的终点)来全盘否定。”
Dunoyer重申了峰值销售30亿~50亿美元的预期。阿斯利康去年Strensiq销售额为17亿美元。
后续展望：Hickory完整数据待公布
公司表示，Hickory试验的详细数据将在未来的一场医学会议上正式披露——该试验是其市场扩张策略的重要支柱，届时将接受更广泛的学界审视。
