当地时间2026年5月21日，欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)采纳了一项积极意见，建议授予药品alpelisib(Vijoice)有条件上市许可。该药拟用于治疗需要接受全身性治疗的成人和2岁及以上儿童患者，适用于伴有PIK3CA相关过度生长谱系(PROS)的严重或危及生命的表现。
药物背景
alpelisib(Vijoice)的治疗应由具有PROS管理经验的医生发起。alpelisib(Vijoice)将提供50mg、125mg和200mg薄膜包衣片剂，以及50mg颗粒剂。其活性成分为alpelisib，属于抗肿瘤药物、磷脂酰肌醇-3-激酶(PI3K)抑制剂(ATC代码：L01EM03)。alpelisib(Vijoice)通过阻断PI3K酶的活性，从而减少组织的异常生长。
临床试验结果
alpelisib(Vijoice)的获益基于一项主要研究的结果。该研究回顾性审查了57例年龄在2岁及以上、通过同情用药项目接受alpelisib治疗的患者病历。这些患者均患有需要全身治疗的PROS严重或危及生命的症状。
主要疗效指标为治疗24周后，至少1至3处异常增生或肿瘤体积缩小(主要通过影像学扫描评估)。此外，一项针对参与过同情用药项目的患者的后续研究，为该药的安全性和有效性提供了进一步的支持性证据。
常见副作用
alpelisib(Vijoice)最常见的副作用包括：高血糖、腹泻、头痛、口腔炎、脱发、皮炎、皮肤干燥和恶心。
警告和注意事项
1.严重过敏反应
在肿瘤治疗中使用alpelisib(Vijoice)的成年患者中曾发生严重超敏反应(包括过敏反应和过敏性休克)，接受alpelisib(Vijoice)治疗的患者也可能出现。发生严重过敏时，应永久停用。
2.严重皮肤不良反应
在肿瘤治疗中使用alpelisib(Vijoice)的成人患者中曾出现严重皮肤不良反应(SCAR)，包括Stevens-Johnson综合征(SJS)、多形性红斑(EM)、中毒性表皮坏死松解症(TEN)以及伴嗜酸性粒细胞增多和全身症状的药物反应(DRESS)。alpelisib(Vijoice)未被批准用于肿瘤适应症。如出现SCAR的体征或症状，应中断用药并咨询皮肤科医生以明确病因。若确诊为SCAR，需永久停用；若排除SCAR，可考虑调整剂量、使用外用糖皮质激素或口服抗组胺药。
3.高血糖
在肿瘤治疗中使用alpelisib(Vijoice)的成人患者中曾发生严重高血糖，部分病例与高血糖高渗性非酮症综合征(HHNKS)或致死性酮症酸中毒相关，接受alpelisib(Vijoice)治疗的患者也可能出现。
监测与管理：
治疗前检测空腹血糖(FPG)和糖化血红蛋白(HbA1c)，并优化血糖水平。
治疗开始后，前2周内每周至少监测一次空腹血糖，此后根据临床需要至少每4周一次；每3个月监测一次HbA1c。
对存在高血糖危险因素(如BMI≥30、空腹血糖升高、HbA1c高于正常上限、合并使用全身性糖皮质激素、年龄≥75岁)的患者，治疗最初几周应更频繁监测空腹血糖。
若治疗后出现高血糖，应按临床需要监测空腹血糖(每周至少两次)直至恢复正常。降糖药物治疗期间，继续监测空腹血糖，至少每周一次持续8周，之后根据临床需要每两周一次。
考虑咨询高血糖治疗专科医生，并对患者进行生活方式指导。
Vijoice在1型糖尿病及未控制的2型糖尿病患者中的安全性尚未确立。有糖尿病史的患者可能需要强化降糖治疗，应密切监测。
4.肺炎
在治疗中使用alpelisib(Vijoice)的成人患者中曾发生严重肺炎(包括急性间质性肺炎和间质性肺病)，接受alpelisib(Vijoice)治疗的患者也可能出现。
对出现新发或加重的呼吸道症状或怀疑发生肺炎的患者，应立即中断alpelisib(Vijoice)并评估。对于存在非特异性呼吸道体征和症状(如低氧、咳嗽、呼吸困难或影像学间质浸润)且已排除感染性、肿瘤性及其他原因的患者，应考虑非感染性肺炎的可能。一旦确诊肺炎，需永久停用。
5.腹泻
在治疗中使用alpelisib(Vijoice)的成人患者中曾发生严重腹泻(包括导致脱水和急性肾损伤的病例)，接受alpelisib(Vijoice)治疗的患者也可能出现。根据腹泻严重程度，可中断给药、减量或永久停药。
6.胚胎-胎儿毒性
基于动物实验数据，孕妇服用alpelisib(Vijoice)可能对胎儿造成伤害。动物生殖研究中，妊娠动物在器官形成期口服Alpelisib(剂量接近推荐的儿科及成人剂量)观察到胚胎-胎儿死亡率(植入后丢失)、胎儿体重减轻以及胎儿畸形发生率增加等不良发育结局。
避孕建议：
告知孕妇及有生育能力的女性对胎儿的潜在风险。有生育能力的女性在用药期间及末次给药后1周内必须采取有效的避孕措施。
有生育能力的男性患者在用药期间及末次给药后1周内应使用避孕套并确保伴侣采取有效避孕措施。
