欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)已发布积极意见，推荐批准洛美他派(lomitapide、LOJUXTA)胶囊用于5岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童患者。洛美他派(lomitapide、LOJUXTA)自2013年起已在欧盟(EU)获批用于成人HoFH患者，需联合饮食及其他降脂治疗(包括低密度脂蛋白单采术)。
关于HoFH
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)是一种严重的罕见遗传病，会损害负责从体内清除低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C，即“坏”胆固醇)的受体的功能。低密度脂蛋白(LDL)受体功能的缺失导致血液胆固醇水平极度升高。HoFH患者常常过早发生进行性动脉粥样硬化(动脉狭窄或阻塞)。
关于洛美他派(lomitapide)
洛美他派(lomitapide、LOJUXTA)为处方药，适用于作为低脂饮食和其他降脂药物(伴或不伴低密度脂蛋白单采术)的辅助疗法，用于纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)成人患者。应尽可能获得HoFH的基因确认。需排除其他类型的原发性高脂蛋白血症和继发性高胆固醇血症(例如肾病综合征、甲状腺功能减退症)。
临床研究数据支持：显著降低LDL C，安全性特征与已知一致
该积极意见基于一项名为APH-19的3期、开放标签、单臂、多中心研究的证据。该研究共纳入43名5至17岁的HoFH儿科受试者。
研究达到了主要终点，显示治疗第24周时LDL C较基线平均降低。次要终点方面，非HDL C、总胆固醇、VLDL C、载脂蛋白B和甘油三酯在第24周也实现了显著降低(所有p<0.0001)。
不良事件大多为轻度，且主要表现为胃肠道和肝脏相关。有5名患者(12%)报告了特别关注的不良事件(2例胃肠道事件，3例肝脏事件)。报告了1例严重的治疗期间出现的不良事件(同时也被归类为特别关注的不良事件)：肝酶升高，导致两次剂量中断、两次剂量减量和一次重复剂量递增。
总体而言，未发现新的不良事件信号，研究结果与洛美他派(lomitapide、LOJUXTA)已知的安全性特征一致。
公司高管观点：为儿童患者从起点提供适宜治疗
“患有HoFH的儿童从最初就值得拥有满足其需求的治疗选择，”Chiesi Global Rare Diseases研发高级副总裁Mitch Goldman医学博士、哲学博士表示，“CHMP的积极意见使我们向为5岁及以上患儿提供洛美他派(lomitapide、LOJUXTA)迈进了重要一步。通过扩大这一已在成人患者中证实获益的疗法的可及性，我们旨在帮助家庭充满信心地应对疾病，并实现治疗的连续性。”
