当地时间2026年6月4日，渤健公司(Biogen)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予创新候选药物Salanersen突破性疗法认定，用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗。突破性疗法认定专为重症治疗药物设立，可大幅加速药物研发与审评进程，适用于初步临床证据证实，相较现有疗法具备显著临床获益的在研药物。
Salanersen是一款全新反义寡核苷酸(ASO)药物，凭借独特药物结构实现强效药效，可支持一年一次长效给药，为SMA患者带来全新治疗选择。
本次认定基于SalanersenⅠb期临床试验成果，相关研究数据已在2026年多项权威国际学术会议公布。临床研究显示，针对既往接受基因治疗但疗效不佳的SMA患儿，采用年频次Salanersen治疗后，患者运动功能得到有效改善，神经退行性病变进程得到有效延缓，且药物整体安全性良好，患者耐受度优异。
业内专家表示，此次官方认定，充分印证SMA领域仍存在大量未被满足的临床需求，Salanersen的研发落地，有望弥补现有治疗方案的短板。
为全面验证药物价值，渤健已启动三项全球同步开展的Ⅲ期临床试验，覆盖全年龄段SMA患者群体。其中，STELLAR-1面向无症状新生儿初治人群，SOLAR试验聚焦青少年及成年患者，覆盖初治及既往接受过相关药物治疗的人群;STELLAR-2则针对基因治疗后的患儿开展序贯治疗研究，全方位探索药物的临床应用场景，所有试验信息均可在美国临床试验官网查询。
据了解，Salanersen由Ionis公司研发，渤健拥有其全球开发、生产及商业化权益。该药物通过调控SMN2前体mRNA剪接机制，提升人体功能性SMN蛋白表达，从根源改善疾病病理状态，后续Ⅲ期临床将统一采用固定给药剂量开展研究。
SMA是一种罕见遗传性神经肌肉病，可累及全年龄段人群，会造成患者肌肉进行性萎缩、肌力衰退，是婴幼儿遗传性死亡的主要病因，临床亟需长效、安全的创新治疗药物。此次突破性疗法认定，标志着Salanersen迈入研发加速通道，有望重塑SMA长效治疗新格局。
