研究发现，持续使用名为ecopipam的药物，可将患有妥瑞氏综合征(TS)抽动症状的儿童复发风险降低一半。这一关键发现发表于2026年5月26日的《美国医学会神经病学杂志》(JAMA Neurology)，描述了这款首款专门针对该病症设计的药物近期完成的III期临床试验结果。
下一步：制药商Emalex生物科学公司计划向美国食品药品监督管理局(FDA)申请批准，将这款新药推向市场。
这项在77个中心开展的临床试验的主要研究者，是辛辛那提儿童医院神经内科的运动障碍专家唐纳德·吉尔伯特医学博士、理学硕士。“我希望这将成为美国首款专门获批用于治疗妥瑞氏综合征的药物，”吉尔伯特说，“目前FDA批准的另外三种药物均为最初用于治疗精神分裂症的抗精神病药。这款药物在大脑中的作用机制完全不同。”
关于妥瑞氏综合征
妥瑞氏综合征是一种慢性神经发育障碍，通常在10岁前发病，男孩更为常见。该病以不受控制的运动性和发声性抽动为特征，如眨眼、耸肩或发出咕噜声。约1%的学龄儿童患有妥瑞氏综合征。
多年来，临床医生一直采用各种治疗方法来帮助控制抽动症状，包括行为疗法、药物治疗，严重情况下还会使用脑深部电刺激。
目前，FDA批准用于控制抽动症状的药物仅有氟哌啶醇(Haldol)、匹莫齐特(Orap)和阿立哌唑(Abilify)。所有这些药物都通过干扰大脑中可触发过度神经元活动的“D2”受体来影响多巴胺功能，而过度神经元活动进而会导致抽动动作和发声。
这些药物的缺点是副作用严重，包括体重增加、震颤、僵硬，以及流口水、跌倒或行走困难等帕金森样症状。在极少数情况下，长期用药会导致迟发性运动障碍(TD)，这是另一种运动障碍，特征是患者会反复不自主地伸舌。
关于ecopipam
这款研究性化合物ecopipam作用于多巴胺D1受体而非D2受体。专家表示，这种差异使得该治疗方法在显著降低抽动风险的同时，副作用更少。
吉尔伯特从该药物研发早期就参与了相关研究。2023年取得了重大进展，当时《儿科学》(Pediatrics)杂志发表了II期研究结果，显示ecopipam在12周内减轻抽动症状的效果优于安慰剂。为了评估长达24周的疗效，这项III期研究首先对216名受试者(包括167名儿童和青少年)进行了12周的开放标签治疗。
随后，为了观察抽动症状的改善是否能够维持，104名受试者(90名儿童)被随机分配继续接受ecopipam或安慰剂治疗12周。与接受安慰剂的患者相比，继续使用ecopipam的患者复发风险降低了50%。
同时，不良事件总体为轻至中度，与之前规模较小的试验结果一致。“总体而言，服用ecopipam的患者抽动症状得到了显著缓解，没有出现体重增加，也没有患上其他运动障碍，”吉尔伯特说，“这一令人振奋的组合可能会让儿科医生更愿意开具治疗处方，也让家属更愿意考虑药物治疗。”
下一步计划
虽然临床试验已经结束，但允许参与者继续服用该药物。一些未参与研究的患者也已能够通过“扩大使用项目”开始接受ecopipam治疗。
该项目允许医生为符合条件的患者申请药物，这些患者要么无法获得其他获批药物，要么尝试过这些药物但出现治疗失败、耐受性或安全性问题。
ecopipam尚未获得美国食品药品监督管理局批准，但已获得用于治疗儿童妥瑞氏综合征患者的孤儿药资格和快速通道资格。
