艾曲波帕(Eltrombopag)是抗出血药，其他全身性止血药。ATC代码，B02BX05。
作用机制：血小板生成素是调节巨核细胞生成和血小板产生的主要细胞因子，是血小板生成素受体的内源性配体。艾曲波帕与人类血小板生成素受体的跨膜结构域相互作用，启动与内源性血小板生成素相似但不完全相同的信号级联反应，诱导骨髓祖细胞增殖和分化。
临床疗效和安全性
免疫性血小板减少症研究：在成人ITP患者中评估了艾曲波帕的安全性和有效性。研究结果显示，与安慰剂相比，艾曲波帕显著提高了血小板计数反应率，减少了出血事件和对抢救治疗的需求，并使部分患者能够减少或停用伴随的ITP治疗。长期扩展研究显示艾曲波帕可长期维持血小板计数。一项II期研究评估了艾曲波帕在经一线皮质类固醇治疗失败或复发的ITP患者中诱导停药后持续反应的能力，结果显示部分患者能够实现停药后持续缓解。
儿科人群：在两项针对1至17岁慢性ITP儿科患者的研究中评估了艾曲波帕的安全性和有效性。与安慰剂相比，艾曲波帕组达到持续血小板反应的患者比例显著更高，需要抢救治疗的患者更少，出血发生率降低，且部分患者能够减少或停用基线ITP治疗。
慢性丙型肝炎相关血小板减少症研究：在两项随机、双盲、安慰剂对照研究中评估了艾曲波帕治疗HCV感染患者血小板减少症的疗效和安全性。与安慰剂相比，接受艾曲波帕治疗的患者中实现持续病毒学应答的比例显著更高，提前终止抗病毒治疗的患者更少，无需抗病毒药物减量的患者比例更高，并且艾曲波帕治疗延迟并减少了聚乙二醇干扰素的减量次数。
严重再生障碍性贫血
成人：在一项单臂、开放标签研究中评估了艾曲波帕在难治性SAA成年患者中的疗效。主要终点是治疗12周后的血液学反应率。研究结果显示了一定比例的血液学反应，部分患者实现了多系反应和脱离输血依赖。
儿科人群：在一项开放标签、非对照、剂量递增研究中评估了艾曲波帕在2至17岁难治/复发或初治SAA儿科患者中的疗效。研究描述了药代动力学特征，并报告了总体反应率、血小板反应率以及脱离输血依赖的情况。但现有数据尚不足以就艾曲波帕在儿科SAA患者中的疗效得出结论。安全性结果与艾曲波帕已知的安全性特征一致。
