艾曲波帕是一种口服血小板生成素受体激动剂,用于治疗免疫性血小板减少症、慢性丙型肝炎相关血小板减少症及重型再生障碍性贫血。特殊人群用药需个体化调整,以下分三方面阐述。
一、妊娠、哺乳与生殖潜力人群
1.妊娠期用药
动物生殖研究中,艾曲波帕在母体毒性剂量下可致胚胎致死、胎儿体重降低,但未显示主要结构畸形。
孕妇使用数据有限,不足以评估药物相关风险。育龄女性治疗期间及停药后至少7天内应采取有效避孕措施。
2.哺乳期用药
尚无艾曲波帕及其代谢物是否进入人乳的数据。
大鼠研究提示药物可能经乳汁转运。因存在对乳儿严重不良反应的潜在风险,治疗期间不建议母乳喂养。
3.生殖潜力人群
基于动物研究,艾曲波帕可能对胎儿造成伤害。
有生育能力的女性在治疗期间及末次给药后7天内需采取高效避孕措施(年失败率<1%)。
二、儿童与老年患者
1.儿童患者
免疫性血小板减少症:已确立1岁及以上儿童患者的安全性与有效性。1至5岁儿童起始剂量为25mg每日一次;6岁及以上儿童起始剂量为50mg每日一次,后续根据血小板计数调整,每日不超过75mg。
重型再生障碍性贫血:已确立2岁及以上儿童患者联合标准免疫抑制治疗作为一线方案的安全性与有效性。2至5岁儿童起始剂量为2.5mg/kg每日一次;6至11岁为75mg每日一次;12岁及以上为150mg每日一次。东亚/东南亚裔儿童需减半。
1岁以下免疫性血小板减少症患儿、慢性丙型肝炎相关血小板减少症及难治性重型再生障碍性贫血患儿的安全性与有效性尚未确立。
2.老年患者
临床研究中,65岁及以上患者与年轻患者在安全性和有效性方面未观察到总体差异。
无需仅因年龄调整起始剂量,但应结合肝功能、合并用药及整体状况个体化评估。
三、肝功能不全与种族差异
1.肝功能不全
免疫性血小板减少症及难治性重型再生障碍性贫血:轻、中、重度肝功能不全(Child-PughA、B、C级)患者起始剂量应降低。免疫性血小板减少症成人及6岁以上儿童起始25mg每日一次;难治性重型再生障碍性贫血起始25mg每日一次。
慢性丙型肝炎相关血小板减少症:无需因肝功能不全调整剂量。
一线重型再生障碍性贫血:合并肝功能不全者起始剂量减半。
治疗期间需定期监测肝功能,出现显著异常时应按推荐调整或中断用药。
2.种族差异
东亚/东南亚裔:免疫性血小板减少症成人及6岁以上儿童、重型再生障碍性贫血患者,起始剂量应降低。免疫性血小板减少症起始25mg每日一次;一线重型再生障碍性贫血起始剂量减半。
慢性丙型肝炎相关血小板减少症:东亚/东南亚裔患者无需降低起始剂量。
非亚裔患者按常规剂量起始,后续根据血小板计数和耐受性调整。


