2020年5月6日，诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准卡马替尼(Capmatinib)上市。
卡马替尼(Capmatinib)是一种口服MET抑制剂，适用于成年转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者，其肿瘤具有导致MET外显子14跳跃(METex14)的突变，且该突变需经FDA批准的检测手段检出。该适应症的批准是基于总缓解率和缓解持续时间的加速审批程序。该适应症的持续批准可能取决于在确证性试验中对临床获益的验证和描述。
此次批准满足了METex14患者长期存在且迫切的需求，此前这类患者尚无专门针对其肺癌驱动因素的治疗方案获批。卡马替尼(Capmatinib)获批用于一线治疗及既往接受过治疗的患者，无论其之前的治疗方案类型如何，预计将在未来几天内供患者使用。
FDA还批准了FoundationOne®CDx作为卡马替尼(Capmatinib)的伴随诊断试剂，以辅助检测肿瘤组织中导致MET外显子14跳跃的突变。
科隆大学医院综合肿瘤中心医生、GEOMETRY研究的主要研究者Juergen Wolf博士表示：“非小细胞肺癌是一种复杂的疾病，可能存在多种不同的突变从而促进癌症生长。MET外显子14跳跃是一个已知的致癌驱动因素。随着FDA今天的决定，我们现在可以通过靶向疗法来检测和治疗这种具有挑战性的肺癌形式，为携带此类突变的NSCLC患者带来新的希望。”
诺华此前已获得卡马替尼(Capmatinib)的突破性疗法认定。根据FDA指南，获得突破性疗法认定的治疗方案必须针对严重或危及生命的疾病，并在一个或多个重要的初步研究终点上显示出比现有疗法有实质性改善。
卡马替尼(Capmatinib)的批准基于关键的GEOMETRY mono-1 II期多中心、非随机、开放标签、多队列研究的结果。在METex14人群(n=97)中，根据盲态独立审查委员会(BIRC)按照RECIST v1.1标准进行的评估，初治患者(n=28)和既往接受过治疗的患者(n=69)的确认总缓解率分别为68%(95%CI,48-84)和41%(95%CI,29-53)。在服用卡马替尼(Capmatinib)的患者中，研究还显示，初治患者(19名应答者)的中位缓解持续时间为12.6个月(95%CI,5.5–25.3)，既往接受过治疗的患者(28名应答者)为9.7个月(95%CI,5.5-13.0)。最常见的治疗相关不良事件(AEs)(发生率≥20%)包括外周水肿、恶心、疲劳、呕吐、呼吸困难和食欲减退。
诺华肿瘤部总裁Susanne Schaffert博士表示：“今天，尤其是在这段困难时期，我们无比自豪卡马替尼(Capmatinib)成为FDA批准的首个专门用于治疗确诊为这种与METex14相关的侵袭性NSCLC患者的药物。在我们重塑医学的探索中，过去几十年来我们不懈努力，推动对NSCLC的理解和治疗，力求一次针对一种突变，改变患者的生活。我们要感谢所有参与卡马替尼(Capmatinib)临床试验的医生、患者和家属，我们将继续致力于为我们服务的患者推进创新解决方案。”
